第一篇：2008藥品審評(píng)報(bào)告

2008年藥品注冊(cè)情況通報(bào)

2009年02月12日 發(fā)布

藥品注冊(cè)，是國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局根據(jù)藥品注冊(cè)申請(qǐng)人的申請(qǐng)，依照法定程序，對(duì)擬上市銷售藥品的安全性、有效性、質(zhì)量可控性等進(jìn)行審查，并決定是否同意其申請(qǐng)的審批過(guò)程。其根本目的是通過(guò)科學(xué)評(píng)價(jià)保證上市藥品安全有效，保障和促進(jìn)公眾健康。在藥品研制、生產(chǎn)、流通、使用一系列環(huán)節(jié)中，藥品注冊(cè)管理處于藥品監(jiān)管的起始階段，是從源頭上對(duì)藥品安全性和有效性進(jìn)行評(píng)估和實(shí)施監(jiān)管的重要手段。

改革開(kāi)放30年來(lái)，我國(guó)藥品注冊(cè)管理的模式從分散審批到集中審批，從審評(píng)審批一體化到受理、審評(píng)、審批三分離，藥品注冊(cè)工作在改革與發(fā)展中不斷完善。特別是2007年修訂施行的《藥品注冊(cè)管理辦法》，以科學(xué)監(jiān)管理念為指導(dǎo)，通過(guò)整合藥品注冊(cè)管理資源，深化注冊(cè)審評(píng)機(jī)制改革，嚴(yán)格注冊(cè)審批程序，強(qiáng)化藥品的安全性，實(shí)現(xiàn)對(duì)藥品注冊(cè)全過(guò)程的監(jiān)督管理，逐步建立起統(tǒng)一高效、運(yùn)行順暢的藥品注冊(cè)管理體系。

去年是新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》實(shí)施的第一年，為貫徹執(zhí)行新辦法，將立法精神和要求真正落到實(shí)處，我們又相繼出臺(tái)了《中藥注冊(cè)管理補(bǔ)充規(guī)定》、《藥品注冊(cè)現(xiàn)場(chǎng)核查管理規(guī)定》、《新藥注冊(cè)特殊審批管理規(guī)定》等一系列的配套文件以及幾個(gè)藥品研究技術(shù)指導(dǎo)原則。總之，從法制、機(jī)制和技術(shù)方面規(guī)范和完善了藥品注冊(cè)管理工作。

一、藥品注冊(cè)批準(zhǔn)情況

2008年，我局共受理藥品注冊(cè)申請(qǐng)3413件，與06年和07年同期相比分別下降75%和18%，主要是由于仿制藥申請(qǐng)和簡(jiǎn)單改劑型等申請(qǐng)數(shù)量的大幅度下降所致，（其中仿制藥申請(qǐng)分別同比下降了85%和46%），這在一定程度上反映出注冊(cè)申報(bào)數(shù)量開(kāi)始趨于正常，注冊(cè)申請(qǐng)人更加趨于理性，藥品研發(fā)秩序逐步好轉(zhuǎn)。

2008年，我局共批準(zhǔn)新藥臨床申請(qǐng)434件，其中有52種屬于新化合物；批準(zhǔn)新藥生產(chǎn)申請(qǐng)165件，涉及119種藥品，其中包括1類新藥5個(gè)；批準(zhǔn)仿制藥生產(chǎn)申請(qǐng)1502件，涉及614種藥品；批準(zhǔn)藥品進(jìn)口申請(qǐng)99件，涉及83種藥品。（以上數(shù)據(jù)均未統(tǒng)計(jì)原料藥）

對(duì)于一些治療艾滋病、惡性腫瘤等重大疾病和涉及公共健康危機(jī)的藥物，我們給予了重點(diǎn)關(guān)注。

（一）抗腫瘤藥物。批準(zhǔn)了37個(gè)國(guó)產(chǎn)抗腫瘤藥的上市，其中13個(gè)為未曾在國(guó)內(nèi)上市銷售的藥品。批準(zhǔn)了13個(gè)進(jìn)口抗腫瘤藥的上市，其中12個(gè)為首次批準(zhǔn)進(jìn)口的抗腫瘤藥。此外，還批準(zhǔn)了56個(gè)抗腫瘤新藥進(jìn)入臨床試驗(yàn)。

（二）抗艾滋病藥物。批準(zhǔn)了兩種抗艾滋病藥物的國(guó)產(chǎn)仿制申請(qǐng)（奈韋拉平片和拉米夫定片），批準(zhǔn)了兩個(gè)新抗艾滋病藥的進(jìn)口申請(qǐng)（馬拉韋羅片和富馬酸泰諾福韋二吡呋酯片）。此外，還批準(zhǔn)6個(gè)抗艾滋病新藥進(jìn)入臨床試驗(yàn)，包括1個(gè)創(chuàng)新性抗艾滋病疫苗。

（三）肝炎治療藥物。批準(zhǔn)了12種治療乙型肝炎的國(guó)產(chǎn)藥物上市。此外，還批準(zhǔn)了6個(gè)治療乙型肝炎藥品進(jìn)入臨床，其中1個(gè)為全新化合物。

（四）抗震救災(zāi)藥品。“5.12”汶川大地震發(fā)生后，為保證抗震救災(zāi)急需藥品供應(yīng)，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局對(duì)抗震救災(zāi)急需藥品實(shí)行特殊審批，在很短時(shí)間內(nèi)就完成了對(duì)紅細(xì)胞保存液、血液保存液等藥品的注冊(cè)審批。

此外，我們還批準(zhǔn)了大流行流感病毒滅活疫苗，為流感暴發(fā)性流行時(shí)的公共預(yù)防提供了有效保障。

二、關(guān)于過(guò)渡期集中審評(píng)工作情況

這是2008年藥品注冊(cè)的一項(xiàng)重要工作，開(kāi)展過(guò)渡期集中審評(píng)是全國(guó)整頓和規(guī)范藥品市場(chǎng)秩序?qū)ｍ?xiàng)行動(dòng)的后續(xù)任務(wù)之一。為了解決一度出現(xiàn)的突擊申報(bào)、資料造假等藥品研制環(huán)節(jié)中的問(wèn)題，經(jīng)過(guò)一年半整治，到2007年底，我們監(jiān)督企業(yè)主動(dòng)撤回了近8000個(gè)申請(qǐng)，堅(jiān)決糾正了藥品研制中的不規(guī)范和弄虛作假行為。同時(shí)，新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》從2007年10月1日起實(shí)施，提高了藥品注冊(cè)申報(bào)要求，規(guī)范了藥品審評(píng)審批程序。但由于藥品審評(píng)環(huán)節(jié)仍積壓了約2.5萬(wàn)個(gè)申報(bào)件，嚴(yán)重妨礙了注冊(cè)工作的正常開(kāi)展。為此，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局抽調(diào)系統(tǒng)內(nèi)精干力量，成立專門工作班子，并充分發(fā)揮外聘專家作用，我們始終堅(jiān)持依法行政的原則，堅(jiān)持嚴(yán)格把關(guān)的原則，堅(jiān)持公開(kāi)、公平、公正的原則，組織開(kāi)展了過(guò)渡期品種的集中審評(píng)工作。

經(jīng)過(guò)近一年的努力，該項(xiàng)工作已基本完成。2.5萬(wàn)個(gè)申報(bào)件中，審評(píng)結(jié)論為批準(zhǔn)的約有9200件，約占總數(shù)的37%；結(jié)論為不批準(zhǔn)的約有1.53萬(wàn)件，約占總數(shù)的60%。通過(guò)開(kāi)展這項(xiàng)工作，一方面有效解決了申報(bào)品種過(guò)多、審評(píng)審批嚴(yán)重超時(shí)的歷史問(wèn)題，另一方面極大地遏制了藥品研制不規(guī)范和低水平重復(fù)的行為，對(duì)促進(jìn)醫(yī)藥行業(yè)又好又快發(fā)展具有重要的意義。

三、關(guān)于2009年藥品注冊(cè)工作思路

2009年，藥品注冊(cè)工作遵循的總的原則是“嚴(yán)”、“新”、“好”，也就是嚴(yán)格把關(guān)、嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)；鼓勵(lì)創(chuàng)新、立足創(chuàng)新；又好又快、安全發(fā)展。主要工作有五個(gè)方面：

（一）抓法規(guī)建設(shè)，完善藥品注冊(cè)管理體系

主要是研究制定《天然藥物注冊(cè)管理補(bǔ)充規(guī)定》、《藥品標(biāo)準(zhǔn)管理辦法》。

（二）抓源頭管理，確保藥品安全和質(zhì)量

一方面，強(qiáng)化風(fēng)險(xiǎn)管理，嚴(yán)把上市藥品準(zhǔn)入關(guān)，從源頭上消除安全隱患，另一方面研究推行DMF（藥品原輔料質(zhì)量主檔管理）制度，建立長(zhǎng)效機(jī)制，強(qiáng)化原料藥、輔料、化學(xué)中間體和藥包材的管理。

（三）抓標(biāo)準(zhǔn)管理，促進(jìn)藥品質(zhì)量全面提高

分期、分類、分步，全面推進(jìn)“藥品標(biāo)準(zhǔn)提高行動(dòng)計(jì)劃”的實(shí)施，完善藥品優(yōu)勝劣汰機(jī)制。

（四）抓監(jiān)管效能，重塑藥監(jiān)新形象

優(yōu)化資源配置，優(yōu)化工作流程，增進(jìn)信息共享，提高審批效能，研究制定《藥品注冊(cè)質(zhì)量管理規(guī)范（GRP）》，規(guī)范審評(píng)審批行為，保證注冊(cè)工作質(zhì)量和公平。

（五）抓隊(duì)伍建設(shè)，提高監(jiān)管能力和水平

一是繼續(xù)開(kāi)展多層次多方位的培訓(xùn)工作，二是繼續(xù)加強(qiáng)黨風(fēng)廉政建設(shè)，形成以制度管人、靠制度管事、用制度管權(quán)的良好氛圍。

近年來(lái)，國(guó)際上藥品質(zhì)量管理的理念也在不斷發(fā)生變化，從“藥品質(zhì)量是通過(guò)檢驗(yàn)來(lái)控制的”到“藥品質(zhì)量是通過(guò)生產(chǎn)過(guò)程控制來(lái)實(shí)現(xiàn)的”，進(jìn)而又到“藥品質(zhì)量是通過(guò)良好的設(shè)計(jì)而生產(chǎn)出來(lái)的”﹝即“質(zhì)量源于設(shè)計(jì)”（QbD）﹞理念。這就意味著藥品從研發(fā)開(kāi)始就要考慮最終產(chǎn)品的質(zhì)量。在配方設(shè)計(jì)、工藝路線確定、工藝參數(shù)選擇、物料控制等各個(gè)方面都要進(jìn)行深入研究，積累翔實(shí)的數(shù)據(jù)，并依此確定最佳的產(chǎn)品配方和生產(chǎn)工藝。

根據(jù)這種理念上的改變，就要求藥品質(zhì)量監(jiān)管的控制點(diǎn)要逐漸前移，從過(guò)去單純依賴終產(chǎn)品檢驗(yàn)，到對(duì)生產(chǎn)過(guò)程的控制，再到產(chǎn)品的設(shè)計(jì)和研究階段的控制。簡(jiǎn)單講，就是從源頭上強(qiáng)化注冊(cè)監(jiān)管，確保藥品質(zhì)量和安全。

此外，我們還將積極利用審評(píng)審批政策鼓勵(lì)和支持創(chuàng)新，減少低水平重復(fù)，不斷規(guī)范審評(píng)要求，逐步形成科學(xué)合理、公正透明的藥品注冊(cè)管理體系，樹(shù)立藥品審評(píng)工作新形象，開(kāi)拓藥品注冊(cè)工作新局面。

小貼士：

1.“藥品質(zhì)量是通過(guò)檢驗(yàn)來(lái)控制的”，即“檢驗(yàn)控制質(zhì)量”模式，是指在生產(chǎn)工藝固定的前提下，按其質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行檢驗(yàn)，合格后放行出廠。劣勢(shì)主要體現(xiàn)在兩個(gè)方面：其一，檢驗(yàn)僅是一種事后的行為。一旦產(chǎn)品檢驗(yàn)不合格，雖說(shuō)可以避免劣質(zhì)產(chǎn)品流入市場(chǎng)，但畢竟會(huì)給企業(yè)造成較大的損失；其二，每批藥品的數(shù)量較大，檢驗(yàn)時(shí)只能按比例抽取一定數(shù)量的樣品，當(dāng)藥品的質(zhì)量不均一時(shí)，受檢樣品的質(zhì)量并不能完全反映整批藥品的質(zhì)量。

2.“藥品質(zhì)量是通過(guò)生產(chǎn)過(guò)程控制來(lái)實(shí)現(xiàn)的”，即“生產(chǎn)控制質(zhì)量”模式，是將藥品質(zhì)量控制的支撐點(diǎn)前移，結(jié)合生產(chǎn)環(huán)節(jié)來(lái)綜合控制藥品的質(zhì)量。這一模式的關(guān)鍵是首先要保證藥品的生產(chǎn)嚴(yán)格按照經(jīng)過(guò)驗(yàn)證的工藝進(jìn)行，然后再通過(guò)終產(chǎn)品的質(zhì)量檢驗(yàn)，能較好的控制藥品的質(zhì)量。這一模式抓住了影響藥品質(zhì)量的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，綜合控制藥品的質(zhì)量，比單純依靠終產(chǎn)品檢驗(yàn)的“檢驗(yàn)控制質(zhì)量”模式有了較大的進(jìn)步。但是，“生產(chǎn)控制質(zhì)量”模式并不能解決所有的問(wèn)題，其不足之處在于，如果藥品的研發(fā)階段，該藥品的生產(chǎn)工藝并沒(méi)有經(jīng)過(guò)充分的優(yōu)化、篩選、驗(yàn)證，那么即使嚴(yán)格按照工藝生產(chǎn)，仍不能保證所生產(chǎn)藥品的質(zhì)量。

3.“藥品質(zhì)量是通過(guò)良好的設(shè)計(jì)而生產(chǎn)出來(lái)的”，即“設(shè)計(jì)控制質(zhì)量”模式，是將藥品質(zhì)量控制的支撐點(diǎn)更進(jìn)一步前移至藥品的設(shè)計(jì)與研發(fā)階段，消除因藥品及其生產(chǎn)工藝設(shè)計(jì)不合理而可能對(duì)產(chǎn)品質(zhì)量帶來(lái)的不利影響。根據(jù)這一模式，在藥品的設(shè)計(jì)與研發(fā)階段，首先要進(jìn)行全面的考慮，綜合確定目標(biāo)藥品，然后通過(guò)充分的優(yōu)化、篩選、驗(yàn)證，確定合理可行的生產(chǎn)工藝，最后再根據(jù)“生產(chǎn)控制質(zhì)量”模式的要求進(jìn)行生產(chǎn)與檢驗(yàn)，從而比較全面的控制藥品的質(zhì)量。

其實(shí)，這三種模式的演變與我們對(duì)藥品質(zhì)量影響因素的認(rèn)識(shí)逐漸深入是分不開(kāi)的，是符合藥品的研發(fā)規(guī)律的。

第二篇：2015藥品審評(píng)報(bào)告

2015藥品審評(píng)報(bào)告

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心

2015年，在國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局的領(lǐng)導(dǎo)下，藥品審評(píng)中心（以下簡(jiǎn)稱藥審中心）緊緊圍繞“改革審評(píng)制度，解決審評(píng)積壓，提高審評(píng)質(zhì)量，完善審評(píng)體系”，不斷推進(jìn)各項(xiàng)工作，切實(shí)維護(hù)和促進(jìn)公眾健康。根據(jù)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局有關(guān)工作要求，現(xiàn)將《2015藥品審評(píng)報(bào)告》予以發(fā)布。

一、2015年主要工作措施及進(jìn)展

2015年，藥審中心深化制度改革，加強(qiáng)審評(píng)管理，消除審評(píng)積壓，提升審評(píng)效率，確保審評(píng)質(zhì)量，各項(xiàng)工作舉措取得積極進(jìn)展，為更好保障公眾用藥安全有效，促進(jìn)公眾健康奠定了基礎(chǔ)。

（一）推進(jìn)審評(píng)制度改革 按照國(guó)務(wù)院、總局黨組關(guān)于藥品審評(píng)制度改革的要求和工作部署，2015年，藥審中心在改革審評(píng)管理制度、改進(jìn)用人機(jī)制、強(qiáng)化審評(píng)質(zhì)量管理等方面推出了多項(xiàng)改革舉措，以全力推進(jìn)審評(píng)制度改革。

改革審評(píng)管理制度。在對(duì)創(chuàng)新藥實(shí)行一次性批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)、加強(qiáng)后續(xù)溝通交流與監(jiān)管，以及有條件批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)方面取得實(shí)質(zhì)性進(jìn)展；組織研究腫瘤適應(yīng)癥創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)備案管理的可行性；完善“立卷審查”快速審評(píng)方法，加快淘汰存在重大缺陷的注冊(cè)申請(qǐng)，并為承接藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理工作奠定了基礎(chǔ)；強(qiáng)化以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的審評(píng)管理，完善適應(yīng)癥團(tuán)隊(duì)審評(píng)制度，探索建立項(xiàng)目管理人制度；逐步完善有關(guān)藥品注冊(cè)申請(qǐng)的優(yōu)先審評(píng)制度，起草了《臨床急需兒童用藥申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)審批品種評(píng)定的基本原則》，并上網(wǎng)征求意見(jiàn)。

改進(jìn)用人機(jī)制。制定首席審評(píng)員招聘方案，探索建立首席專業(yè)崗位制度，構(gòu)建科學(xué)化、與國(guó)際接軌的審評(píng)體系；制定《審評(píng)員薪酬管理暫行辦法》，探索研究多勞多得、優(yōu)勞優(yōu)得的動(dòng)態(tài)評(píng)估績(jī)效分配體系，以調(diào)動(dòng)工作人員的創(chuàng)造性和積極性；平穩(wěn)完成三至七級(jí)專業(yè)技術(shù)崗位設(shè)置工作，保證了審評(píng)人才梯隊(duì)建設(shè)；起草完成《藥審中心解決審評(píng)積壓盡職免責(zé)與違規(guī)追責(zé)暫行規(guī)定》，為穩(wěn)定與激勵(lì)審評(píng)隊(duì)伍，不斷提高審評(píng)質(zhì)量和效率進(jìn)行探索；探索引入外部咨詢機(jī)構(gòu)和專業(yè)人員參與中心的管理制度建設(shè)等。

強(qiáng)化審評(píng)質(zhì)量管理。通過(guò)制定各專業(yè)領(lǐng)域技術(shù)指導(dǎo)原則和翻譯轉(zhuǎn)化國(guó)外指導(dǎo)原則，進(jìn)一步推進(jìn)符合我國(guó)藥物研發(fā)實(shí)際的技術(shù)指導(dǎo)原則體系建設(shè)；以政府購(gòu)買服務(wù)方式，與專業(yè)的質(zhì)量管理咨詢公司合作，制定《藥審中心審評(píng)質(zhì)量管理體系建設(shè)方案》，全面啟動(dòng)了藥審中心三年審評(píng)質(zhì)量管理體系建設(shè)工作；加大與法律專業(yè)機(jī)構(gòu)合作，探索研究法律專業(yè)支持技術(shù)審評(píng)工作的方式，推進(jìn)依法審評(píng)；起草了《藥品注冊(cè)技術(shù)審評(píng)復(fù)審工作管理辦法》，并上網(wǎng)征求意見(jiàn)，以推進(jìn)藥品技術(shù)審評(píng)復(fù)審改革。

（二）解決審評(píng)任務(wù)積壓

審評(píng)任務(wù)大量積壓已成為實(shí)現(xiàn)科學(xué)監(jiān)管和行業(yè)良性發(fā)展的巨大障礙。為消除這一障礙，2015年，藥審中心堅(jiān)持改革制度和消除積壓并行，多措并舉，全力解決審評(píng)任務(wù)積壓。

開(kāi)展“專項(xiàng)”審評(píng)工作。貫徹落實(shí)改革要求，集中審評(píng)力量，嚴(yán)格審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)，調(diào)整審評(píng)理念，優(yōu)化審評(píng)流程，針對(duì)各類注冊(cè)申請(qǐng)，采取不同的措施；提前全面梳理技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，做好審評(píng)工具的儲(chǔ)備和質(zhì)量控制的保障，對(duì)化藥仿制藥生物等效性試驗(yàn)申請(qǐng)和3類新藥驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請(qǐng)集中開(kāi)展“專項(xiàng)”審評(píng)工作；在審評(píng)過(guò)程中，加強(qiáng)督導(dǎo)和質(zhì)量控制，做到審評(píng)標(biāo)準(zhǔn)不降低，審評(píng)質(zhì)量有保障。

整合審評(píng)人力資源。多渠道擴(kuò)增審評(píng)力量，招聘聘用制審評(píng)員51人，組織形成?。ㄊ校┚謷炻殘F(tuán)隊(duì)6個(gè)共95人；繼續(xù)完善培訓(xùn)機(jī)制，強(qiáng)化專業(yè)培訓(xùn)，加快新到崗審評(píng)人員形成戰(zhàn)斗力；藥審中心老審評(píng)員們充分發(fā)揮在解決積壓工作中的主力軍作用，在完成自身審評(píng)任務(wù)的同時(shí)，帶教新審評(píng)員和省局團(tuán)隊(duì)，加快了中心各類審評(píng)人員融合，使新審評(píng)員和省局團(tuán)隊(duì)成為審評(píng)工作的生力軍。

發(fā)揚(yáng)藥審人精神。廣泛進(jìn)行思想動(dòng)員、組織發(fā)動(dòng)，通過(guò)中心文化建設(shè)和黨風(fēng)建設(shè)，積極營(yíng)造投身改革、犧牲奉獻(xiàn)的工作氛圍，發(fā)揚(yáng)藥審人精神，對(duì)完成消除審評(píng)積壓任務(wù)起到了組織保障作用。

經(jīng)過(guò)各方努力，藥審中心2015年全年完成審評(píng)任務(wù)9601件，比去年全年完成量增加了近90%。審評(píng)任務(wù)積壓由2015年高峰時(shí)的22000多個(gè)降至2015年底的不到17000個(gè)，實(shí)現(xiàn)了年初確定的工作目標(biāo)，解決審評(píng)積壓的各項(xiàng)舉措初顯成效。

（三）促進(jìn)行業(yè)良性發(fā)展

2015年，藥審中心立足自身職能，遵循藥品注冊(cè)管理客觀規(guī)律，積極采取措施推進(jìn)科學(xué)審評(píng)，促進(jìn)行業(yè)良性發(fā)展，努力做到更好地服務(wù)公眾。

鼓勵(lì)創(chuàng)新藥研發(fā)。遵循創(chuàng)新藥研發(fā)規(guī)律，對(duì)申請(qǐng)臨床的創(chuàng)新藥審評(píng)進(jìn)行了合理優(yōu)化，推進(jìn)創(chuàng)新藥盡快進(jìn)入臨床試驗(yàn)，以切實(shí)鼓勵(lì)創(chuàng)新；針對(duì)創(chuàng)新藥上市申請(qǐng)，重新修訂了《化藥原料藥生產(chǎn)工藝信息表》、《化藥制劑生產(chǎn)工藝信息表》及《生產(chǎn)工藝信息表確認(rèn)書》三個(gè)文件的提交模版，提高了申報(bào)文件的質(zhì)量，縮短了新藥的審評(píng)時(shí)間；完善國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技專項(xiàng)立項(xiàng)品種的優(yōu)先審評(píng)機(jī)制，以鼓勵(lì)新藥創(chuàng)制。

完善仿制藥審評(píng)。配合國(guó)家總局構(gòu)建仿制藥BE備案機(jī)制，完成仿制藥BE備案平臺(tái)構(gòu)建，并投入使用；制定仿制藥審評(píng)報(bào)告模板和批件模板，突出研發(fā)者主體責(zé)任，改進(jìn)審評(píng)組織模式，優(yōu)化審評(píng)流程；梳理重復(fù)申報(bào)嚴(yán)重的仿制藥清單，提供總局發(fā)布，引導(dǎo)立題依據(jù)不科學(xué)、劑型或規(guī)格不合理、安全有效性存在問(wèn)題的品種不再申報(bào)；積極探索對(duì)高質(zhì)量仿制藥和臨床急需仿制藥實(shí)行優(yōu)先審評(píng)。

加強(qiáng)溝通交流。完善日常咨詢制度，進(jìn)一步通過(guò)中心網(wǎng)站公開(kāi)審評(píng)信息；完善“申請(qǐng)人之窗”溝通交流的申請(qǐng)，以提高溝通交流的效率，全年共組織實(shí)施了40次針對(duì)研發(fā)和審評(píng)過(guò)程中重大技術(shù)問(wèn)題的溝通交流；代擬起草了《藥品技術(shù)審評(píng)溝通交流管理辦法》，并上網(wǎng)征求意見(jiàn)；召開(kāi)了腫瘤適應(yīng)癥創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)備案制度座談會(huì)、中藥審評(píng)改革專家座談會(huì)、疫苗審評(píng)專家座談會(huì)等會(huì)議，增進(jìn)各方協(xié)作，共商鼓勵(lì)創(chuàng)新機(jī)制。

推進(jìn)中藥審評(píng)改革。在深入分析當(dāng)前中藥審評(píng)面臨問(wèn)題的基礎(chǔ)上，結(jié)合中藥審評(píng)工作專家座談會(huì)意見(jiàn)，通過(guò)定期制定審評(píng)計(jì)劃、調(diào)整主審報(bào)告部門、強(qiáng)化適應(yīng)癥團(tuán)隊(duì)管理、改進(jìn)審評(píng)報(bào)告模板和審評(píng)理念、加強(qiáng)專家咨詢會(huì)管理、加快指導(dǎo)原則制定發(fā)布等措施，全面開(kāi)展中藥審評(píng)改革，提高中藥審評(píng)效率和質(zhì)量，助力中醫(yī)藥創(chuàng)新，促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

二、2015年受理與審評(píng)情況

2015年，藥審中心全年接收新注冊(cè)申請(qǐng)8211個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，下同）。與既往接收注冊(cè)申請(qǐng)的比較情況見(jiàn)圖1。

2015年接收注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量較2014年有所回落，但仍處于高位。其中化藥和中藥接收量有所下降，生物制品接收量有所增加。近年來(lái)，化藥注冊(cè)申請(qǐng)的接收量約占各接收總量的85%。

2015年，藥審中心全年完成審評(píng)的注冊(cè)申請(qǐng)共9601個(gè)，超過(guò)接收量1390個(gè)，實(shí)現(xiàn)了完成量大于接收量。其中建議批準(zhǔn)臨床4676個(gè)，建議批準(zhǔn)上市391個(gè)，建議批準(zhǔn)補(bǔ)充申請(qǐng)1183個(gè)，建議批準(zhǔn)進(jìn)口再注冊(cè)143個(gè)，建議各類不批準(zhǔn)2208個(gè)，另有企業(yè)撤回等情況的注冊(cè)申請(qǐng)1000個(gè)。2015年完成審評(píng)建議批準(zhǔn)上市和批準(zhǔn)臨床的情況見(jiàn)表1（不包括補(bǔ)充申請(qǐng)和進(jìn)口再注冊(cè)）：

表1 2015年完成審評(píng)建議批準(zhǔn)上市和批準(zhǔn)臨床的各類注冊(cè)申請(qǐng)情況

（一）2015年化藥受理和審評(píng)情況 1.注冊(cè)申請(qǐng)的接收情況

2015年，化藥各序列注冊(cè)申請(qǐng)接收情況如下：

2015年，新接收化藥注冊(cè)申請(qǐng)共7270個(gè)。其中驗(yàn)證性臨床、ANDA、補(bǔ)充申請(qǐng)三類注冊(cè)申請(qǐng)占化藥全年接收量的88.6%。

與前三年比較，驗(yàn)證性臨床接收量逐年大幅增加，ANDA和補(bǔ)充申請(qǐng)下降較為明顯，具體見(jiàn)圖3。

2．IND各治療領(lǐng)域接收注冊(cè)申請(qǐng)情況

國(guó)產(chǎn)IND申報(bào)數(shù)量較多的治療領(lǐng)域有：抗腫瘤藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、內(nèi)分泌系統(tǒng)藥物、風(fēng)濕性疾病及免疫藥物。國(guó)際多中心（含進(jìn)口IND）申報(bào)數(shù)量較多的治療領(lǐng)域主要集中在抗腫瘤藥物。

對(duì)比國(guó)產(chǎn)和進(jìn)口IND，相同的申報(bào)熱點(diǎn)是抗腫瘤領(lǐng)域，不同的是國(guó)內(nèi)IND申報(bào)較多的風(fēng)濕性疾病及免疫藥物、消化系統(tǒng)疾病藥物、神經(jīng)系統(tǒng)藥物、抗感染藥物等領(lǐng)域，幾乎沒(méi)有進(jìn)口IND申報(bào)。

3.仿制藥重復(fù)申報(bào)的情況

截至2015年底，待審的化藥ANDA申請(qǐng)共7411個(gè)，占待審任務(wù)總量的42.9%，涉及活性成分1027個(gè)。重復(fù)申報(bào)較嚴(yán)重的有94個(gè)活性成分（待審任務(wù)量均在20個(gè)受理號(hào)以上），涉及注冊(cè)申請(qǐng)3780個(gè)，占化藥ANDA總?cè)蝿?wù)量的51%。其中相同活性成分待審任務(wù)超過(guò)100個(gè)的有埃索美拉唑鈉、恩替卡韋、法舒地爾，其中埃索美拉唑鈉和恩替卡韋兩個(gè)活性成分2015年的新申請(qǐng)量仍位列前茅。

表2 化藥ANDA重復(fù)申報(bào)情況

截至2015年底，待審的化藥驗(yàn)證性臨床申請(qǐng)共3590個(gè)，占待審任務(wù)總量的20.8%，涉及活性成分660個(gè)。重復(fù)申報(bào)較嚴(yán)重的有40個(gè)活性成分（待審任務(wù)量均在20個(gè)受理號(hào)以上），涉及注冊(cè)申請(qǐng)1393個(gè)，占化藥驗(yàn)證性臨床總?cè)蝿?wù)量的38.8%。其中相同活性成分待審任務(wù)超過(guò)50個(gè)的有沃替西汀、阿普斯特、阿考替胺、曲格列汀、阿伐那非、阿法替尼、阿齊沙坦、卡格列凈。

表3 化藥驗(yàn)證性臨床重復(fù)申報(bào)情況

4.審評(píng)完成情況

2015年中心完成化藥審評(píng)8514個(gè)（以受理號(hào)計(jì)），具體情況見(jiàn)下表。表4 2015年化藥審評(píng)完成情況

有明確審評(píng)結(jié)論的注冊(cè)申請(qǐng)中，批準(zhǔn)結(jié)論5740個(gè)，不批準(zhǔn)結(jié)論1977個(gè)，總體不批準(zhǔn)率為25.6%。

圖5顯示，2105年驗(yàn)證性臨床和ANDA（申請(qǐng)臨床試驗(yàn)）兩個(gè)任務(wù)序列完成量大幅增加，IND、NDA和進(jìn)口再注冊(cè)兩個(gè)任務(wù)序列的完成量平穩(wěn)增加，補(bǔ)充申請(qǐng)通道完成量下降明顯。

（二）2015年中藥受理和審評(píng)情況 1.注冊(cè)申請(qǐng)的接收情況

2015年，中藥各序列注冊(cè)申請(qǐng)接收情況如下：

2015年，新接收中藥注冊(cè)申請(qǐng)共374個(gè)，各類注冊(cè)申請(qǐng)接收情況與前三年比較見(jiàn)下圖：

2.審評(píng)完成情況

2015年中心完成中藥審評(píng)544個(gè)，具體情況見(jiàn)下表。表5 2015年中藥審評(píng)完成情況

其中批準(zhǔn)的仿制及改劑型均為遺留品種。各類注冊(cè)申請(qǐng)完成審評(píng)情況與前三年比較見(jiàn)下圖：

（三）2015年生物制品受理和審評(píng)情況 1.注冊(cè)申請(qǐng)的接收情況

2015年，生物制品各序列注冊(cè)申請(qǐng)接收情況如下：

新接收生物制品注冊(cè)申請(qǐng)共566個(gè)，各類注冊(cè)申請(qǐng)接收情況與前三年比較見(jiàn)下圖：

2.審評(píng)完成情況

2015年中心完成生物制品審評(píng)543個(gè)，具體情況見(jiàn)下表。表6 2015年生物制品審評(píng)完成情況

各類注冊(cè)申請(qǐng)完成審評(píng)情況與前三年比較見(jiàn)下圖：

三、2015年批準(zhǔn)的重要品種

2015年，藥審中心及時(shí)完成了多個(gè)涉及重大公共衛(wèi)生領(lǐng)域、具有重要社會(huì)價(jià)值品種的審評(píng)工作，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，也為患者用藥可及性提供了重要保障。

1.Ebola疫苗：我國(guó)自主研發(fā)的重組埃博拉疫苗，也是全球首個(gè)2014基因突變型埃博拉疫苗。藥審中心按“特別審評(píng)程序”完成了該疫苗臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的審評(píng)，獲得了世界衛(wèi)生組織（WHO）、西非國(guó)家和國(guó)際社會(huì)的一致好評(píng)。

2.口服I型III型脊髓灰質(zhì)炎減毒活疫苗(人二倍體細(xì)胞)：WHO全球消滅脊髓灰質(zhì)炎戰(zhàn)略免疫規(guī)劃推薦的常用疫苗，藥審中心按照“特別審評(píng)程序”完成審評(píng)并批準(zhǔn)了該疫苗的注冊(cè)上市，為實(shí)現(xiàn)WHO全球消滅脊髓灰質(zhì)炎戰(zhàn)略免疫規(guī)劃和相關(guān)疫苗的可獲得性奠定了基礎(chǔ)。

3.腸道病毒71型滅活疫苗: 我國(guó)自主研發(fā)的1類新藥疫苗，用于刺激機(jī)體產(chǎn)生抗腸道病毒71型（EV71）的免疫力，預(yù)防EV71感染所致的手足口病。藥審中心按“特殊審評(píng)程序”完成了該疫苗審評(píng)并經(jīng)總局批準(zhǔn)上市，對(duì)有效降低我國(guó)兒童手足口病發(fā)病率和重癥死亡率具有重要意義。

4.注射用阿糖苷酶α：目前全球唯一批準(zhǔn)用于龐貝病的藥物。龐貝病是一種進(jìn)行性和致死性代謝性疾病，病情嚴(yán)重，特別是嬰兒型，病情進(jìn)展快，死亡率高，目前國(guó)內(nèi)缺乏有效治療手段。該產(chǎn)品按孤兒藥評(píng)價(jià)要求及時(shí)完成審評(píng)并獲準(zhǔn)在我國(guó)進(jìn)口上市，為我國(guó)龐貝病患者提供了一種有效的治療藥物。

5.門冬氨酸帕瑞肽注射液：目前全球唯一批準(zhǔn)的庫(kù)欣氏病對(duì)因治療藥物。庫(kù)欣病屬于罕見(jiàn)疾病，對(duì)于不能手術(shù)或手術(shù)不能治愈的患者數(shù)量更少，且患者常伴多種合并癥，死亡率高，目前國(guó)內(nèi)尚無(wú)有效的治療藥物。該品種在我國(guó)的進(jìn)口上市，為此類患者提供新了的治療手段。

6.醋酸阿比特龍片：全球首個(gè)選擇性、不可逆甾體類抑制劑，屬于全新作用機(jī)制的前列腺癌治療藥物，用于去勢(shì)抵抗性轉(zhuǎn)移性前列腺癌（mCRPC）。前列腺癌是男性最常見(jiàn)的惡性腫瘤之一，近年來(lái)我國(guó)前列腺癌的發(fā)病率呈上升趨勢(shì)，一旦化療失敗，缺乏有效的治療手段，同時(shí)，還有部分患者不能耐受化療的毒性，因此對(duì)該類患者缺乏有效治療手段。該品種在我國(guó)上市，將填補(bǔ)現(xiàn)有mCRPC患者治療手段的不足。

7.阿昔替尼片：批準(zhǔn)用于進(jìn)展期腎細(xì)胞癌的成人患者。主要針對(duì)既往接受一種酪氨酸激酶抑制劑或細(xì)胞因子治療失敗的進(jìn)展期腎細(xì)胞癌的成人患者，該產(chǎn)品的進(jìn)口上市，將為晚期腎癌患者帶來(lái)更多的治療選擇。

8.貝伐珠單抗注射液：批準(zhǔn)用于非小細(xì)胞肺癌的一線治療。相對(duì)于單純接受化療治療，以該品種為基礎(chǔ)的一線治療可顯著延長(zhǎng)患者的無(wú)疾病進(jìn)展生存期。該品種新擴(kuò)展新適應(yīng)癥的批準(zhǔn)，為肺癌患者帶來(lái)了新的治療手段。

9.聚乙二醇修飾干擾素：我國(guó)第一個(gè)國(guó)產(chǎn)上市的聚乙二醇（PEG）修飾干擾素品種，其及時(shí)完成審評(píng)并批準(zhǔn)上市，打破了國(guó)外進(jìn)口同類產(chǎn)品壟斷中國(guó)市場(chǎng)的局面。

10.聚乙二醇化重組人粒細(xì)胞刺激因子注射液：批準(zhǔn)用于非骨髓性癌癥患者在接受易引起臨床上顯著的發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥發(fā)生的骨髓抑制性抗癌藥物治療時(shí)，降低以發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥為表現(xiàn)的感染的發(fā)生率。兩家國(guó)內(nèi)企業(yè)獲批該產(chǎn)品上市，可提高患者對(duì)該藥物的可獲得性。

11.蒺藜皂苷膠囊：批準(zhǔn)用于中風(fēng)病中經(jīng)絡(luò)（輕中度腦梗死）恢復(fù)期中醫(yī)辨證屬風(fēng)痰瘀阻證者。系針對(duì)中醫(yī)藥優(yōu)勢(shì)病種開(kāi)發(fā)的中藥有效部位新藥，將為此類疾病患者增加用藥選擇空間。

四、結(jié)語(yǔ)

在國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局的正確領(lǐng)導(dǎo)下，經(jīng)過(guò)相關(guān)各方的共同努力，2015的藥品審評(píng)工作取得了長(zhǎng)足進(jìn)展。但是我們應(yīng)當(dāng)正視，藥審中心和國(guó)際上先進(jìn)藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)在人才隊(duì)伍建設(shè)、審評(píng)能力、權(quán)威性、管理制度完善性等方面仍存在差距，當(dāng)前的藥品審評(píng)工作與公眾的期待和產(chǎn)業(yè)的發(fā)展需求還存在距離。今后，藥審中心將繼續(xù)深入貫徹黨的十八大以來(lái)的歷次會(huì)議精神，堅(jiān)持科學(xué)審評(píng)，切實(shí)保障和促進(jìn)公眾健康。

第三篇：2013藥品審評(píng)報(bào)告

2013藥品審評(píng)報(bào)告

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評(píng)中心是國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品注冊(cè)技術(shù)審評(píng)機(jī)構(gòu)，負(fù)責(zé)對(duì)藥品注冊(cè)申請(qǐng)進(jìn)行技術(shù)審評(píng)。根據(jù)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局相關(guān)工作要求，現(xiàn)將《2013藥品審評(píng)報(bào)告》呈現(xiàn)給公眾。

一、2013年主要工作措施及進(jìn)展

為更好地維護(hù)和促進(jìn)公眾健康，藥品審評(píng)中心在2013深入總結(jié)既往經(jīng)驗(yàn)，繼續(xù)加強(qiáng)審評(píng)管理，不斷提升審評(píng)效率和質(zhì)量，保證審評(píng)的科學(xué)性，著力解決未被滿足的臨床需求及公眾用藥的可及性與可支付性問(wèn)題。2013年主要的工作措施及進(jìn)展包括：

（一）進(jìn)一步加強(qiáng)創(chuàng)新藥的審評(píng)管理

遵循創(chuàng)新藥研發(fā)規(guī)律，對(duì)申請(qǐng)臨床的創(chuàng)新藥審評(píng)進(jìn)行了合理優(yōu)化，制定了《創(chuàng)新藥臨床申請(qǐng)的綜合審評(píng)要點(diǎn)》，加強(qiáng)此類注冊(cè)申請(qǐng)審評(píng)的規(guī)范化管理，嚴(yán)格安全性評(píng)價(jià)，提高審評(píng)效率，推進(jìn)創(chuàng)新藥盡快進(jìn)入臨床試驗(yàn)，以切實(shí)鼓勵(lì)創(chuàng)新。

制定了《新藥上市申請(qǐng)臨床評(píng)價(jià)指南（草案）》，在臨床審評(píng)部門試行并推廣，以規(guī)范申請(qǐng)上市新藥品種的審評(píng)，有效控制新藥“市場(chǎng)準(zhǔn)入”環(huán)節(jié)的風(fēng)險(xiǎn)，提高新藥上市申請(qǐng)審評(píng)的質(zhì)量和效率。

建立了“特殊審批品種管理庫(kù)”，對(duì)依據(jù)《藥品注冊(cè)管理辦法》納入特殊審批程序的品種進(jìn)行定時(shí)梳理和督導(dǎo)，做到精細(xì)化管理。

在既往交流協(xié)作的基礎(chǔ)上，今年與國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)實(shí)施管理辦公室建立了協(xié)調(diào)機(jī)制。并與該辦公室化藥組的相關(guān)負(fù)責(zé)人召開(kāi)了專題會(huì)議，就如何對(duì)在審的“國(guó)家重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)”立項(xiàng)的化藥新藥注冊(cè)申請(qǐng)合理投入審評(píng)資源問(wèn)題進(jìn)行了討論，以鼓勵(lì)新藥創(chuàng)制，努力滿足公眾健康用藥需求。

（二）繼續(xù)探索仿制藥的審評(píng)管理機(jī)制

在既往診斷分析國(guó)內(nèi)化藥仿制藥研發(fā)和審評(píng)現(xiàn)狀的基礎(chǔ)上，繼續(xù)探索改革仿制藥的審評(píng)管理機(jī)制。著力解決低水平、高重復(fù)的仿制藥占用審評(píng)資源而臨床亟需的仿制藥得不到及時(shí)審評(píng)的問(wèn)題。今年，藥品審評(píng)中心積極配合國(guó)家總局推進(jìn)臨床亟需仿制藥優(yōu)先審評(píng)制度建設(shè)。

鑒于專利到期藥品的仿制對(duì)公眾用藥的重要意義，對(duì)2013年至2014年藥 1 / 13

品專利即將到期的品種進(jìn)行了調(diào)研和梳理分析，共計(jì)89個(gè)品種，對(duì)其中已申報(bào)至藥品審評(píng)中心的62個(gè)品種，研究確定了相應(yīng)的審評(píng)策略。

將有限的審評(píng)資源向有較高臨床治療價(jià)值，且臨床亟需的仿制藥傾斜，以解決公眾用藥的可及性和可支付性問(wèn)題。

（三）進(jìn)一步加強(qiáng)信息公開(kāi)和溝通交流，接受監(jiān)督，促進(jìn)審評(píng)效率和質(zhì)量提升

今年公開(kāi)了既往沒(méi)有公開(kāi)的生物制品審評(píng)計(jì)劃，并通過(guò)申請(qǐng)人之窗向申請(qǐng)人公開(kāi)審評(píng)結(jié)論和不批準(zhǔn)品種的審評(píng)報(bào)告，接受申請(qǐng)人對(duì)審評(píng)結(jié)論的申訴。

今年開(kāi)始全面實(shí)施網(wǎng)上提交與藥品審評(píng)中心溝通交流的申請(qǐng)，以提高申請(qǐng)溝通交流的效率，更好地服務(wù)審評(píng)決策。今年共組織實(shí)施了72次針對(duì)研發(fā)和審評(píng)過(guò)程中重大技術(shù)問(wèn)題的溝通交流。

召開(kāi)滅活脊髓灰質(zhì)炎疫苗（IPV）審評(píng)國(guó)際專家研討會(huì)，就Sabin株IPV臨床試驗(yàn)和上市后研究的相關(guān)議題進(jìn)行了充分交流和討論，并形成了共識(shí)，保障了此類疫苗審評(píng)的質(zhì)量，為在中國(guó)實(shí)現(xiàn)2018年全面使用脊髓灰質(zhì)炎滅活疫苗奠定了基礎(chǔ)。

與“千人計(jì)劃”專家召開(kāi)專題交流會(huì)，討論了雙方合作的途徑和方法，有效地拓寬了藥品審評(píng)中心借助外部資源以加強(qiáng)專業(yè)化審評(píng)的渠道。

（四）不斷完善審評(píng)質(zhì)量保障體系

完善審評(píng)信息架構(gòu)體系，形成以藥理分類、藥品、審評(píng)任務(wù)為主線的架構(gòu)，構(gòu)建全新數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化體系，以提高信息的利用效率，保障審評(píng)質(zhì)量。

試點(diǎn)開(kāi)展藥品注冊(cè)全套申報(bào)資料電子提交工作，積極探索藥品注冊(cè)申報(bào)資料電子化管理機(jī)制，以提升審評(píng)的質(zhì)量和效率。

繼續(xù)深化臨床試驗(yàn)登記和信息公示平臺(tái)工作。在既往工作基礎(chǔ)上，改進(jìn)了平臺(tái)設(shè)計(jì)并進(jìn)一步完善了功能，實(shí)現(xiàn)了獨(dú)立網(wǎng)站的改版。同時(shí)，積極配合國(guó)家總局發(fā)布強(qiáng)制登記的公告要求，已公示試驗(yàn)600多項(xiàng)。這一網(wǎng)站平臺(tái)有效保障了公眾對(duì)藥物臨床研究的知情權(quán)，促進(jìn)了對(duì)受試者的保護(hù)。

進(jìn)一步規(guī)范國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)管理工作。在前期調(diào)研和工作的基礎(chǔ)上，總結(jié)制定了《規(guī)范藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理工作的實(shí)施方案》，并予以公布實(shí)施。同時(shí)，在統(tǒng)計(jì)審評(píng)試點(diǎn)中開(kāi)展數(shù)據(jù)質(zhì)量審評(píng)工作。上述工作從技術(shù)審評(píng)角度為提 2 / 13

升國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的質(zhì)量水平提出了明確的總體規(guī)劃和時(shí)間安排，對(duì)改善我國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理現(xiàn)狀，保證依賴可靠研究數(shù)據(jù)進(jìn)行審評(píng)決策，具有積極意義。

繼續(xù)實(shí)施并完善專家咨詢制度。2013年全年共集中召開(kāi)專家咨詢會(huì)議11次，單獨(dú)品種召開(kāi)專家咨詢會(huì)27次，涉及200個(gè)品種，邀請(qǐng)專家1964人次。專家咨詢制度對(duì)于保證審評(píng)質(zhì)量具有重要意義，在咨詢會(huì)議組織過(guò)程中，著力關(guān)注利益沖突和保密的問(wèn)題，力爭(zhēng)會(huì)議的公平公正和會(huì)議質(zhì)量。

強(qiáng)化疫苗審評(píng)質(zhì)量管理體系建設(shè)，繼續(xù)推進(jìn)ISO-9001評(píng)估和認(rèn)證工作。今年通過(guò)了世界衛(wèi)生組織的疫苗技術(shù)審評(píng)質(zhì)量體系認(rèn)證。

繼續(xù)完善藥物研究和評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則體系。今年共啟動(dòng)起草或增修訂39項(xiàng)指導(dǎo)原則，其中有12項(xiàng)已報(bào)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局審核，有9項(xiàng)上網(wǎng)公開(kāi)征求意見(jiàn)，有4項(xiàng)已完成專家討論，有8項(xiàng)已形成初稿。

繼續(xù)探索借助外部資源提高審評(píng)效率和質(zhì)量。在任務(wù)量居高不下而審評(píng)人員較少的情況下，對(duì)借助外部資源提高審評(píng)效率和質(zhì)量進(jìn)行了探索。以藥理毒理審評(píng)為試點(diǎn)，在無(wú)利益沖突的前提下，繼續(xù)探索購(gòu)買外部審評(píng)服務(wù)。另外，藥品審評(píng)中心今年還嘗試邀請(qǐng)外部專家參加專業(yè)審評(píng)，以提高專業(yè)審評(píng)的質(zhì)量。

積極探索符合中藥特點(diǎn)的審評(píng)管理策略。如按中藥質(zhì)量控制規(guī)律，固化生產(chǎn)全過(guò)程中影響藥品質(zhì)量的關(guān)鍵因素，努力提高中藥質(zhì)量的穩(wěn)定性和均一性；結(jié)合工藝路線的特點(diǎn)，增加質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)的全面性；積極推動(dòng)瀕危野生藥材的可持續(xù)利用等。

加強(qiáng)中藥注射劑品種的審評(píng)管理。針對(duì)中藥注射劑高風(fēng)險(xiǎn)品種，組織召開(kāi)了專題會(huì)，并將專家共識(shí)“關(guān)于中藥注射劑臨床安全性研究與評(píng)價(jià)關(guān)鍵問(wèn)題的考慮”等上網(wǎng)公布，明確了中藥注射劑的有效性、安全性研究評(píng)價(jià)的關(guān)鍵點(diǎn)，以降低和控制中藥注射劑品種的研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)。

二、2013年批準(zhǔn)重要治療領(lǐng)域藥品情況

2013年，經(jīng)過(guò)藥品審評(píng)中心的審評(píng)，提出建議批準(zhǔn)以下多個(gè)重要治療領(lǐng)域的藥品，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，為患者用藥可及性與可支付性提供了重要保障。

（一）抗感染用藥

1.帕拉米韋氯化鈉注射液，是重度甲型或乙型流感病毒感染的治療藥物，是 3 / 13

我國(guó)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的化合物。藥品審評(píng)中心采用早期介入、多渠道交流、動(dòng)態(tài)補(bǔ)充資料等特殊審批程序和措施，在2013年春季甲流疫情出現(xiàn)時(shí)，完成了這一藥品生產(chǎn)上市審評(píng)，及時(shí)為甲流治療和疫情防控提供了新的有效手段。

2.環(huán)絲氨酸膠囊，是合成的廣譜抗菌藥品，對(duì)耐藥結(jié)核有效并不易產(chǎn)生耐藥。世界衛(wèi)生組織推廣的DOTS-Plus的治療策略中就包括本藥品和卷曲霉素。我國(guó)依據(jù)其多劑量藥代動(dòng)力學(xué)研究和生物等效性研究數(shù)據(jù)，以及我國(guó)結(jié)核病治療需要，批準(zhǔn)其生產(chǎn)上市。首個(gè)環(huán)絲氨酸仿制藥品的批準(zhǔn)生產(chǎn)上市，符合我國(guó)二線抗結(jié)核病藥物儲(chǔ)備的需要，是抗擊“耐多藥結(jié)核病”重大公共衛(wèi)生事件的重要藥物基礎(chǔ)。

3.嗎啉硝唑氯化鈉注射液，是我國(guó)自主研發(fā)和創(chuàng)制的全新抗厭氧菌藥品。其針對(duì)的目標(biāo)適應(yīng)癥，即厭氧菌導(dǎo)致的婦科盆腔炎和化膿性闌尾炎、壞疽性闌尾炎一直是臨床治療難點(diǎn)。該品上市后將為我國(guó)患者提供新的治療手段，拓展用藥選擇空間。

（二）抗腫瘤用藥

1.甲磺酸伊馬替尼片和膠囊，是目前國(guó)際公認(rèn)治療慢性髓性白血病的一線治療藥物。由于進(jìn)口原研的伊馬替尼價(jià)格昂貴，我國(guó)僅少數(shù)患者能夠使用。我國(guó)結(jié)合該治療領(lǐng)域的臨床用藥實(shí)際，依據(jù)相關(guān)法規(guī)，對(duì)國(guó)內(nèi)企業(yè)的首仿申請(qǐng)采取了特殊審批程序，保證了該產(chǎn)品在專利到期后及時(shí)上市，為白血病患者提供了有效、價(jià)廉的藥品，大幅降低了患者用藥費(fèi)用。

2.達(dá)沙替尼片，是一種強(qiáng)效的酪氨酸激酶抑制劑，對(duì)5種關(guān)鍵性致癌酪氨酸蛋白激酶均有作用，為目前治療慢性白血病的主流藥物。該品于2006年6月在美國(guó)獲準(zhǔn)上市，隨后2006年11月在歐盟上市。在我國(guó)于2011年9月獲得進(jìn)口批件。本品尚無(wú)國(guó)內(nèi)企業(yè)生產(chǎn)，國(guó)產(chǎn)仿制藥上市為患者用藥可及性和可支付性提供了重要保證。

3.阿瑞匹坦膠囊，是高選擇性P物質(zhì)神經(jīng)激肽1（NK1）受體拮抗劑，可通過(guò)對(duì)P物質(zhì)的拮抗，抑制NK1受體參與的急性嘔吐和延遲性嘔吐。批準(zhǔn)本品的進(jìn)口上市和國(guó)內(nèi)分包裝，可為我國(guó)腫瘤患者在高度嘔吐性化療中，預(yù)防和治療急性或遲發(fā)性惡心和嘔吐帶來(lái)更多選擇手段，尤其針對(duì)遲發(fā)性惡心和嘔吐將帶來(lái)更好的治療效果。

4.依維莫司片，是雷帕霉素的大環(huán)內(nèi)酯類衍生物，是一種信號(hào)轉(zhuǎn)導(dǎo)抑制劑 4 / 13

（STI），早期國(guó)外批準(zhǔn)用于預(yù)防移植術(shù)后器官排斥反應(yīng)，近年來(lái)開(kāi)發(fā)了抗腫瘤作用。本品的批準(zhǔn)進(jìn)口上市，將使現(xiàn)有治療手段失敗的晚期腎癌患者獲得新的治療機(jī)會(huì)和選擇。

（三）內(nèi)分泌系統(tǒng)用藥

1.帕立骨化醇注射液，是一種合成的、選擇性、第三代維生素D受體激活劑，用于預(yù)防和治療與慢性腎病（現(xiàn)在指接受血液透析的慢性腎病患者）相關(guān)的繼發(fā)性甲狀旁腺功能亢進(jìn)癥，于2002年9月在歐盟國(guó)家獲得上市許可。目前我國(guó)尚無(wú)批準(zhǔn)用于治療該疾病的藥品。批準(zhǔn)本品的進(jìn)口上市，將為我國(guó)該疾病患者提供一個(gè)新的有效治療手段。

2.苯甲酸阿格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制藥品。批準(zhǔn)本品的進(jìn)口上市，可以為我國(guó)2型糖尿病患者提供更多的治療用藥選擇。

3.利格列汀片，是用于2型糖尿病患者的血糖控制藥品。批準(zhǔn)本品進(jìn)口上市和分包裝，在我國(guó)用于“與二甲雙胍和磺脲類藥物聯(lián)合使用，配合飲食控制和運(yùn)動(dòng)，用于成年2型糖尿?。═2DM）患者的血糖控制”，增加了我國(guó)2型糖尿病患者的治療手段。

（四）循環(huán)系統(tǒng)用藥

1.達(dá)比加群酯膠囊，為口服的直接凝血酶抑制劑前藥，用于預(yù)防非瓣膜性房顫患者的卒中和全身性栓塞。本品具有不需要頻繁抽血監(jiān)測(cè)以及隨之調(diào)整劑量的特點(diǎn)。批準(zhǔn)本品進(jìn)口和分包裝，可為中國(guó)房顫患者防治卒中和全身血栓栓塞提供最新治療手段。

2.曲前列尼爾注射液，是肺動(dòng)脈高壓治療藥物。肺動(dòng)脈高壓是一種預(yù)后很差的心血管疾病，為罕見(jiàn)病。目前已有的治療藥物存在半衰期短的問(wèn)題，須通過(guò)放置在大靜脈中的永久性導(dǎo)管，采用給藥泵持續(xù)靜脈輸注，存在可能導(dǎo)致輸注中斷和血流感染等風(fēng)險(xiǎn)。本品穩(wěn)定性較好，半衰期長(zhǎng)，主要采用皮下持續(xù)輸注方式給藥，也可持續(xù)靜脈輸注給藥，皮下給藥途徑相對(duì)較為安全，可減少嚴(yán)重感染敗血癥的風(fēng)險(xiǎn)。批準(zhǔn)本品進(jìn)口上市，可以讓我國(guó)肺動(dòng)脈高壓患者獲得最新治療手段。

（五）生殖系統(tǒng)用藥

醋酸加尼瑞克注射液，用于預(yù)防過(guò)早出現(xiàn)促黃體激素（LH）峰。不孕癥在全世界的發(fā)病率達(dá)到9%，在體外受精與胚胎移植過(guò)程控制超排卵方案（COH）5 / 13

中使用促性腺激素釋放激素（GnRH）激動(dòng)劑降調(diào)節(jié)已被常規(guī)采用。本品為第三代GnRH拮抗劑，能通過(guò)與垂體前葉的GnRH受體的競(jìng)爭(zhēng)性結(jié)合，快速而可逆地抑制體內(nèi)促卵泡激素（FSH）和促黃體激素（LH）的釋放。批準(zhǔn)本品在我國(guó)的進(jìn)口上市，為預(yù)防接受輔助生殖技術(shù)（ART）控制性超排卵（COH）方案的不孕癥患者過(guò)早出現(xiàn)促黃體激素（LH）峰提供了最新的藥物選擇。

榆梔止血顆粒，用于排卵性功能失調(diào)性子宮出血所致的月經(jīng)量多且中醫(yī)辨證屬于血熱證者，可伴見(jiàn)口干心煩，尿赤便結(jié)，舌紅、苔黃，脈滑數(shù)等?！肮δ苁д{(diào)性子宮出血”為中醫(yī)具有傳統(tǒng)治療優(yōu)勢(shì)的適應(yīng)癥，目前西醫(yī)藥仍缺乏有效治療藥物。本品的批準(zhǔn)上市，為該疾病的患者增加了新的治療手段。

（六）消化系統(tǒng)用藥

緩?fù)粗篂a軟膠囊，用于肝郁脾虛所致的腸鳴腹痛、腹痛即瀉、瀉后痛緩，常因情志不暢而發(fā)或加重，脈弦、苔薄白；腸易激綜合征（腹瀉型）見(jiàn)上述證候者。該藥處方來(lái)源于明代《景岳全書》中經(jīng)典名方“痛瀉要方”，經(jīng)臨床研究證明對(duì)于腸易激綜合征（腹瀉型）患者癥狀改善、疾病緩解具有確切的療效，體現(xiàn)了中醫(yī)藥發(fā)展中繼承與創(chuàng)新相結(jié)合的成果。該藥品批準(zhǔn)為腸易激綜合征（腹瀉型）患者增加了新的用藥選擇。

（七）眼科用藥

康柏西普眼用注射液，是我國(guó)自主研發(fā)的、首個(gè)治療年齡相關(guān)性黃斑變性的治療用生物制品藥物。隨著我國(guó)老齡化步伐的加快，年齡相關(guān)性黃斑變性并導(dǎo)致失明的發(fā)病人數(shù)呈急速上升趨勢(shì)。針對(duì)這種情況，采取特殊審批程序，對(duì)康柏西普眼用注射液進(jìn)行了審評(píng)。這個(gè)產(chǎn)品的批準(zhǔn)生產(chǎn)上市，為解決我國(guó)對(duì)此病癥的臨床用藥可及性具有積極意義。

三、2013年受理與審評(píng)情況

2013年，藥品審評(píng)中心全年受理新注冊(cè)申請(qǐng)7529個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，不含復(fù)審，下同）。與既往受理審評(píng)任務(wù)的比較情況見(jiàn)圖1。

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圖1顯示，各總體受理量在7000個(gè)左右波動(dòng)，而近兩年略有增加，其中化藥受理量增加較為明顯。幾年來(lái)，化藥的受理量基本保持在各受理總量的80%至85%。

2013年，藥品審評(píng)中心完成審評(píng)并呈送國(guó)家總局審批的審評(píng)任務(wù)4491個(gè)，其中批準(zhǔn)2767個(gè)，不批準(zhǔn)1384個(gè)，另有企業(yè)撤回和非中心審評(píng)任務(wù)340個(gè)。2013年藥品審評(píng)中心受理量和完成量比較相差3038個(gè)，主要集中在化學(xué)藥品。

截止到2013年底，國(guó)家總局已批準(zhǔn)情況見(jiàn)表

1、表2（不包括補(bǔ)充申請(qǐng)）。

表1 2013年批準(zhǔn)藥品上市情況

表2 2013年批準(zhǔn)藥物臨床研究情況

以下，分別為本化藥、中藥和生物制品的受理和審評(píng)數(shù)據(jù)。

（一）2013年化藥受理和審評(píng)情況

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1．化藥新申請(qǐng)的受理情況

2013年，化藥各個(gè)序列受理情況如圖2：

2013年，化藥新申請(qǐng)以受理號(hào)計(jì)共6409個(gè)。其中新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）包括注冊(cè)分類

1、注冊(cè)分類2和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)申請(qǐng)；驗(yàn)證性臨床為注冊(cè)分類3和4的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)；新藥生產(chǎn)上市申請(qǐng)（NDA）為完成臨床試驗(yàn)后的生產(chǎn)上市申請(qǐng)；仿制及改劑型申請(qǐng)（ANDA）為注冊(cè)分類5和6的生物等效試驗(yàn)申請(qǐng)和生產(chǎn)上市申請(qǐng)。

2．IND申請(qǐng)的治療領(lǐng)域構(gòu)成

無(wú)論國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)申請(qǐng)還是國(guó)內(nèi)IND申請(qǐng)，比例最大的均為腫瘤治療領(lǐng)域藥物。

3．仿制藥重復(fù)申報(bào)的情況

圖4顯示，2013年新申報(bào)的ANDA申請(qǐng)共2427個(gè)（按受理號(hào)計(jì)）。已有批準(zhǔn)文號(hào)20個(gè)以上的藥品有1039個(gè)申請(qǐng)，占2013年ANDA申報(bào)量的42.8% 8 / 13

（2012年為60.7%）；已有批準(zhǔn)文號(hào)10個(gè)以內(nèi)的ANDA申請(qǐng)932個(gè)，占2013年ANDA申報(bào)量的38.4%（2012年為20.6%）。

4．審評(píng)完成情況

2013年中心完成化藥審評(píng)4237個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，未計(jì)申請(qǐng)人撤回和非中心審評(píng)的200個(gè)申請(qǐng)，不計(jì)復(fù)審任務(wù)），具體情況見(jiàn)表3。

表3 2013年化藥審評(píng)完成情況

化藥審評(píng)結(jié)束并送局審批的3348個(gè)品種中，不批準(zhǔn)結(jié)論占31.2%，總體不批準(zhǔn)率已連續(xù)四年保持在30%左右。

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圖5顯示，IND和NDA兩個(gè)通道的完成量相對(duì)平穩(wěn)且穩(wěn)中有升，其余各個(gè)通道2013年較之2012年均有所下降。

5．審評(píng)時(shí)限情況

表4 化藥各審評(píng)通道啟動(dòng)審評(píng)情況

表4顯示，近三年來(lái)，IND、補(bǔ)充申請(qǐng)和進(jìn)口再注冊(cè)三個(gè)通道的審評(píng)等待時(shí)間相對(duì)平穩(wěn)，而驗(yàn)證性臨床、NDA、ANDA三個(gè)通道的審評(píng)等待時(shí)間在逐步延長(zhǎng)，反映了此三類任務(wù)的積壓現(xiàn)象。

（二）2013年中藥受理和審評(píng)情況

1.新申請(qǐng)的受理情況

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中藥新申請(qǐng)共594個(gè)（以受理號(hào)計(jì)）。

2.審評(píng)完成情況

2013年中心完成中藥審評(píng)635個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，未計(jì)申請(qǐng)人撤回和非中心審評(píng)的91個(gè)申請(qǐng)，不計(jì)復(fù)審任務(wù)），具體情況見(jiàn)表5。

表5 2013年中藥審評(píng)完成情況

3.審評(píng)時(shí)限情況

目前中藥審評(píng)排隊(duì)等待時(shí)間不是主要矛盾。

（三）2013年生物制品受理和審評(píng)情況

1.新申請(qǐng)受理情況

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生物制品新申請(qǐng)共526個(gè)（以受理號(hào)計(jì)）。

2．審評(píng)完成情況

2013年中心完成生物制品審評(píng)408個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，未計(jì)申請(qǐng)人撤回和非中心審評(píng)的49個(gè)申請(qǐng)，不計(jì)復(fù)審任務(wù)），具體情況見(jiàn)表6。

表6 2013年生物制品審評(píng)完成情況

3.審評(píng)時(shí)限情況

表7 生物制品各審評(píng)通道啟動(dòng)審評(píng)情況

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四、結(jié)語(yǔ)

在黨的十八屆三中全會(huì)精神指引下，在國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局的堅(jiān)強(qiáng)領(lǐng)導(dǎo)下，藥品審評(píng)中心將繼續(xù)認(rèn)真履行職責(zé)，依法規(guī)、按程序、照標(biāo)準(zhǔn)開(kāi)展藥品技術(shù)審評(píng)工作，切實(shí)保護(hù)和促進(jìn)公眾健康。

http://004km.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=313280 13 / 13

第四篇：2012中國(guó)藥品審評(píng)報(bào)告20120228

2012中國(guó)藥品審評(píng)報(bào)告

國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心

2012年8月31日德國(guó)西部城市施托爾貝格豎起了一尊銅像，名為―生病的孩子‖。銅像左邊是一個(gè)沒(méi)有雙臂、雙腿畸形的小女孩靠在一張椅子上，右邊是一張空椅子，銅像底座中間寫著―紀(jì)念那些死去的和幸存的沙利度胺受害者‖。這一年，是反應(yīng)停（沙利度胺）事件50周年！

這是一起轟動(dòng)全球的慘劇！上世紀(jì)50年代，德國(guó)一家制藥商推出鎮(zhèn)靜劑反應(yīng)停。這種藥品對(duì)減輕婦女懷孕早期出現(xiàn)的惡心、嘔吐等反應(yīng)有效，于是迅速在多個(gè)國(guó)家推廣。而此時(shí)，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）一位叫弗蘭西斯·凱爾西的審評(píng)員也在案頭審查這家德國(guó)公司的資料。由于凱爾西博士發(fā)現(xiàn)資料中有許多不確定的數(shù)據(jù)和其它問(wèn)題，反應(yīng)停未被準(zhǔn)許在美國(guó)上市。后來(lái)，使用該藥品的歐洲、澳大利亞、加拿大和日本等先后發(fā)現(xiàn)了新生兒先天四肢殘缺，即海豹嬰兒。經(jīng)科學(xué)證實(shí)，新生兒四肢殘缺的罪魁禍?zhǔn)拙褪欠磻?yīng)停。至此，全球已有近一萬(wàn)名左右因反應(yīng)停引發(fā)的海豹兒出生。

正是這場(chǎng)慘劇推動(dòng)了歐美各國(guó)自上世紀(jì)60年代起不斷變革、完善藥品上市的科學(xué)審查制度。

反應(yīng)停的慘劇發(fā)生時(shí)，我國(guó)醫(yī)藥領(lǐng)域與歐美國(guó)家?guī)缀鯖](méi)有接觸因而免于此害，但同時(shí)我國(guó)藥物的研發(fā)基本上是仿制一些藥物，藥品的供給能力有限，缺醫(yī)少藥問(wèn)題十分突出。

半個(gè)多世紀(jì)過(guò)去了，世界發(fā)生了巨大的變化，藥品的研發(fā)和市場(chǎng)供應(yīng)已實(shí)現(xiàn)全球化。歐美等藥品的上市審評(píng)制度在經(jīng)歷了慘劇后，痛定思痛，逐漸形成了現(xiàn)有的國(guó)家立法、政府立規(guī)、專業(yè)機(jī)構(gòu)審評(píng)的制度體系，并已在審評(píng)方法和手段上建立了完備的科學(xué)體系。我國(guó)自建國(guó)以后建立了藥品標(biāo)準(zhǔn)管理制度、藥品檢驗(yàn)制度，于80年代中期建立了上市藥品的審評(píng)制度。隨著我國(guó)衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展和醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)的進(jìn)步，這一制度也在不斷發(fā)展和完善。當(dāng)前，在我國(guó)承擔(dān)藥品上市審評(píng)的機(jī)構(gòu)為：國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心。其主要職責(zé)有兩個(gè)方面：一是負(fù)責(zé)藥物（藥品在上市前被稱為藥物）進(jìn)行人體臨床試驗(yàn)前的科學(xué)性審評(píng)，以保證臨床試驗(yàn)是在受試者有安全保障、人體研究符合倫理和科學(xué)標(biāo)準(zhǔn)等條件下進(jìn)行；二是負(fù)責(zé)藥品上市前的科學(xué)性審評(píng)，保證公眾用藥的安全、有效和產(chǎn)品質(zhì)量的可控。藥品審評(píng)要對(duì)申請(qǐng)的藥物是否具有臨床治療價(jià)值、患者的需求是否得到滿足、公眾能否用得上與用得起、藥物的風(fēng)險(xiǎn)是否被充分認(rèn)知、控制風(fēng)險(xiǎn)的手段是否可行、臨床受試者是否得到充分的保護(hù)、藥物的有效性是否確切、藥物的質(zhì)量是否具有控制手段等多種復(fù)雜的因素，進(jìn)行綜合分析評(píng)判。這些分析評(píng)判必須依賴翔實(shí)的科學(xué)證據(jù)，需要審評(píng)人員清晰的邏輯分析和專業(yè)能力支持，需要各種無(wú)利益沖突的專家的參與，也需要同藥物研發(fā)者平等交流獲取信息和知識(shí)。評(píng)判必須在患者獲益和風(fēng)險(xiǎn)之間平衡。每一個(gè)審評(píng)結(jié)論，―批準(zhǔn)‖或者―不批準(zhǔn)‖，都是對(duì)這個(gè)機(jī)構(gòu)能力的一次挑戰(zhàn)！

藥品審評(píng)中心的使命：維護(hù)和促進(jìn)公眾健康。

藥品審評(píng)中心的發(fā)展愿景：值得信賴的、有國(guó)際水平的公眾健康的守護(hù)者。

藥品審評(píng)中心的工作標(biāo)準(zhǔn)：質(zhì)量、效率、透明、清晰、一致和可預(yù)見(jiàn)。這與各國(guó)審評(píng)機(jī)構(gòu)普遍認(rèn)可的《藥品審評(píng)質(zhì)量管理規(guī)范》（GRP）所確立的核心標(biāo)準(zhǔn)是一致的。

我們清晰地認(rèn)識(shí)到，藥品審評(píng)中心目前的能力與所承擔(dān)的責(zé)任是有距離的。我們?cè)趯徳u(píng)機(jī)構(gòu)內(nèi)倡導(dǎo)這樣的價(jià)值觀：開(kāi)放、創(chuàng)新、公正、實(shí)證、團(tuán)隊(duì)、責(zé)任。這也是機(jī)構(gòu)的使命和機(jī)構(gòu)的發(fā)展歷程所凝聚的組織文化要素?；诂F(xiàn)實(shí)，我們提出以受監(jiān)督、可評(píng)估、能發(fā)展為推進(jìn)機(jī)構(gòu)發(fā)展的基本要求，借鑒國(guó)際法規(guī)科學(xué)的發(fā)展經(jīng)驗(yàn)，著力提升科學(xué)審評(píng)的能力，加強(qiáng)專業(yè)化審評(píng)制度的建設(shè)，切實(shí)保障公眾用藥安全、維護(hù)和促進(jìn)公眾健康。

我們?cè)敢蚤_(kāi)放的態(tài)度接受社會(huì)各界的監(jiān)督，現(xiàn)將2012中國(guó)藥品審評(píng)報(bào)告呈現(xiàn)給公眾。

一、2012年重要工作舉措

2012年，藥品審評(píng)中心在諸多方面采取措施，探索前行，更好地服務(wù)于公眾健康需求。

（一）按照藥物研發(fā)規(guī)律，調(diào)整審評(píng)策略

鼓勵(lì)創(chuàng)新研發(fā)以解決未被滿足的臨床需求。促進(jìn)臨床短缺的仿制藥研發(fā)以解決公眾用藥的可及性和可支付性問(wèn)題，是全球藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)普遍關(guān)注的問(wèn)題。創(chuàng)新藥和仿制藥的研發(fā)有其各自不同的特點(diǎn)，審評(píng)機(jī)構(gòu)應(yīng)根據(jù)它們各自的研發(fā)規(guī)律，采取不同的審評(píng)策略，保證審評(píng)的科學(xué)性和效率。

關(guān)于創(chuàng)新藥的審評(píng)

當(dāng)今全球藥物創(chuàng)新的首要領(lǐng)域就是解決未被滿足的臨床需求。藥物創(chuàng)新進(jìn)程中必須經(jīng)歷―臨床準(zhǔn)入‖和―市場(chǎng)準(zhǔn)入‖這兩個(gè)環(huán)節(jié)。審評(píng)機(jī)構(gòu)在這兩個(gè)環(huán)節(jié)中發(fā)揮著鼓勵(lì)創(chuàng)新和控制風(fēng)險(xiǎn)并重的作用。

2012年，藥品審評(píng)中心為發(fā)揮好上述兩方面的作用，采取了以下主要措施：

——鼓勵(lì)以臨床價(jià)值為導(dǎo)向的藥物創(chuàng)新，發(fā)揮好審評(píng)的導(dǎo)向作用。鼓勵(lì)創(chuàng)制針對(duì)我國(guó)重大疾病譜具有較好治療作用的藥物。鼓勵(lì)兒童用藥、罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)。上述范圍的創(chuàng)新藥審評(píng)任務(wù)被列為優(yōu)先級(jí)任務(wù)，實(shí)行全程督導(dǎo)管理。同時(shí)，與重大專項(xiàng)實(shí)施管理辦公室及時(shí)溝通，加快國(guó)家重大專項(xiàng)品種的審評(píng)，使審評(píng)工作更好地落實(shí)國(guó)家藥物創(chuàng)新戰(zhàn)略。

——啟動(dòng)《申請(qǐng)概述》撰寫工作。圍繞臨床方案開(kāi)展―靶向?qū)徳u(píng)‖，以變革研發(fā)和審評(píng)從仿制藥沿襲的慣性思維。針對(duì)創(chuàng)新藥首次臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，臨床專業(yè)審評(píng)人員一般會(huì)在審評(píng)中心承辦任務(wù)后1個(gè)月內(nèi)，在圍繞臨床試驗(yàn)方案開(kāi)展全面評(píng)價(jià)之前，先行對(duì)申請(qǐng)內(nèi)容、所申請(qǐng)適應(yīng)癥的現(xiàn)有治療手段進(jìn)行概括性評(píng)價(jià)，重點(diǎn)關(guān)注申請(qǐng)的臨床價(jià)值，以及臨床試驗(yàn)方案的基本情況，以幫助確定審評(píng)任務(wù)的優(yōu)先級(jí)，更重要的是幫助安全性評(píng)價(jià)、藥學(xué)評(píng)價(jià)確定合理的技術(shù)要求，例如長(zhǎng)期毒性研究、穩(wěn)定性研究的要求等?！⒒趧?chuàng)新藥物開(kāi)發(fā)階段的藥學(xué)審評(píng)及動(dòng)態(tài)跟進(jìn)的審評(píng)模式，徹底轉(zhuǎn)變了創(chuàng)新藥藥學(xué)審評(píng)和研發(fā)的思路。研發(fā)各個(gè)階段的特點(diǎn)，建立創(chuàng)新藥臨床前藥學(xué)評(píng)價(jià)模板和研發(fā)期間的報(bào)告制度，藥學(xué)方面的技術(shù)要求與國(guó)際基本接軌，并使藥學(xué)更新或變更的資料能夠滾動(dòng)提交。上述措施在2012年5月正式實(shí)施后，創(chuàng)新藥的藥學(xué)審評(píng)不再成為審評(píng)的瓶頸。

——基于風(fēng)險(xiǎn)可度量、可評(píng)估、可預(yù)測(cè)，探索建立創(chuàng)新藥臨床準(zhǔn)入和上市準(zhǔn)入的風(fēng)險(xiǎn)管理模式。以實(shí)施有效的風(fēng)險(xiǎn)管理為目標(biāo)，根據(jù)創(chuàng)新藥所處研發(fā)階段以及上市后臨床使用條件下的獲益風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，分別以臨床批件、審評(píng)建議函、生產(chǎn)上市批件（進(jìn)口批件）、風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃、說(shuō)明書等，對(duì)申請(qǐng)人、臨床研究者、合同研究組織（CRO）等提出相應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)管控要求。特別是針對(duì)創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)，讓參與人體研究的各相關(guān)方共同管控風(fēng)險(xiǎn)，切實(shí)保護(hù)臨床受試者的權(quán)益。

——發(fā)布《臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)管理工作技術(shù)指南》，開(kāi)通藥物臨床試驗(yàn)登記和信息公示平臺(tái)，以保證臨床研發(fā)符合國(guó)際公認(rèn)的數(shù)據(jù)管理準(zhǔn)則。按照國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)構(gòu)建了我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)管理和數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)化工作平臺(tái)，為進(jìn)一步加強(qiáng)臨床試驗(yàn)全過(guò)程、動(dòng)態(tài)監(jiān)督管理、保證試驗(yàn)數(shù)據(jù)的真實(shí)、規(guī)范、可溯源奠定了基礎(chǔ)。

——變革溝通交流的模式，制訂實(shí)施《藥品審評(píng)中心與申請(qǐng)人溝通交流質(zhì)量管理規(guī)范》，以保證中心的決策是在全面信息采集下進(jìn)行，提升決策的質(zhì)量和效率。申請(qǐng)人與中心均可就研發(fā)中的關(guān)鍵技術(shù)問(wèn)題提出溝通交流，交換信息和觀點(diǎn)，并形成雙方簽字認(rèn)可的會(huì)議紀(jì)要。2012年，藥品審評(píng)中心與申請(qǐng)人共召開(kāi)了37 次溝通交流會(huì)，形成了37份會(huì)議紀(jì)要。增加與申請(qǐng)人交流的窗口，開(kāi)通申報(bào)資料滾動(dòng)提交通道，減少既往只能以―發(fā)補(bǔ)‖方式完善資料所帶來(lái)的不必要的排隊(duì)時(shí)間。創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的發(fā)補(bǔ)率由2011年的41.1%降低至2012年的33.9%。

——鼓勵(lì)體現(xiàn)中藥臨床特點(diǎn)的創(chuàng)新。按照中藥的研發(fā)的規(guī)律和特點(diǎn)，進(jìn)一步探索建立現(xiàn)代中藥有效性及安全性的評(píng)價(jià)體系。組織召開(kāi)了中藥新藥研究與評(píng)價(jià)研討會(huì)，邀請(qǐng)了國(guó)內(nèi)知名專家共同探索中藥創(chuàng)新研究的方向和思路。一是在中藥新藥的審評(píng)中，充分考慮其臨床應(yīng)用價(jià)值及療效特點(diǎn)，加強(qiáng)對(duì)于中藥新藥臨床有效性假設(shè)及研究邏輯的審評(píng)，推動(dòng)中藥臨床試驗(yàn)從驗(yàn)證性研究向探索性研究的轉(zhuǎn)變；二是針對(duì)中藥成分復(fù)雜，需要全過(guò)程控制質(zhì)量的特點(diǎn)，強(qiáng)調(diào)以保證藥品質(zhì)量的穩(wěn)定均一為核心，要求工藝研究應(yīng)充分反映規(guī)?；a(chǎn)的可行性；三是工藝研究應(yīng)與臨床療效和質(zhì)控體系結(jié)合，保證上市后產(chǎn)品批間質(zhì)量的一致性。

——中藥實(shí)施分類審評(píng)。把握不同類型中藥的特點(diǎn)。對(duì)于有效部位、有效成分新藥，重點(diǎn)關(guān)注其立題依據(jù)及安全性研究；對(duì)用于中醫(yī)優(yōu)勢(shì)病種及非優(yōu)勢(shì)病種的中藥復(fù)方新藥，根據(jù)其人用經(jīng)驗(yàn)，探索進(jìn)行有效性的差異化評(píng)價(jià)；對(duì)于中藥注射劑，嚴(yán)格控制安全風(fēng)險(xiǎn)，體現(xiàn)臨床優(yōu)勢(shì)。

關(guān)于仿制藥的審評(píng)

當(dāng)前，無(wú)論是發(fā)達(dá)經(jīng)濟(jì)體還是新興經(jīng)濟(jì)體國(guó)家都十分重視仿制藥的研發(fā)，以最大限度地解決國(guó)家醫(yī)藥支付體系和公民個(gè)人在藥品可及性和可支付性上的負(fù)擔(dān)。審評(píng)機(jī)構(gòu)在仿制藥的市場(chǎng)準(zhǔn)入中發(fā)揮著重要的評(píng)判作用，評(píng)判其是否與原研產(chǎn)品具有一致性和可替代性。

由于各種原因，我國(guó)仿制藥申請(qǐng)量高、仿制藥重復(fù)申請(qǐng)嚴(yán)重、工業(yè)化能力不足等問(wèn)題尚未得到根本解決。同時(shí)又存在部分臨床治療價(jià)值高、臨床亟需仿制藥供應(yīng)不足的問(wèn)題。為更好滿足臨床需求，促進(jìn)我國(guó)仿制藥的健康發(fā)展，藥品審評(píng)中心在仿制藥領(lǐng)域探索了一系列的改革措施：

——對(duì)我國(guó)仿制藥的研發(fā)和審評(píng)現(xiàn)狀加以診斷。研究發(fā)布《中國(guó)通用名藥發(fā)展研究報(bào)告——市場(chǎng)準(zhǔn)入制度研究（2012年）》。由國(guó)家藥品審評(píng)中心和軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院毒物藥物研究所發(fā)起、國(guó)家科技部批準(zhǔn)成立的―通用名藥物品種產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新戰(zhàn)略聯(lián)盟‖發(fā)布了中國(guó)通用名藥2012年的研究報(bào)告（研究報(bào)告全文下載地址：http://004km.cn/news.do?method=viewInfoCommon&id=312869）。該研究報(bào)告基于對(duì)我國(guó)仿制藥的發(fā)展現(xiàn)狀和發(fā)展路徑的分析研究，重點(diǎn)診斷分析了仿制藥―市場(chǎng)準(zhǔn)入制度‖存在的關(guān)鍵問(wèn)題，系統(tǒng)提出了以―滿足公眾健康需求、滿足國(guó)家戰(zhàn)略需求‖為核心的關(guān)于我國(guó)仿制藥準(zhǔn)入制度的完善建議。

——探索仿制藥優(yōu)先審評(píng)的機(jī)制，推進(jìn)有臨床治療價(jià)值、臨床亟需仿制藥可及性問(wèn)題的解決?；谠圏c(diǎn)實(shí)踐，提出了納入優(yōu)先審評(píng)仿制藥的基本條件，即一是具有較高臨床價(jià)值，且臨床需求尚未有效解決；二是實(shí)現(xiàn)工業(yè)化生產(chǎn)、能夠形成有效供給；三是按照國(guó)際技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)建立全面、系統(tǒng)的藥品質(zhì)量控制體系。在國(guó)家局的領(lǐng)導(dǎo)下，與多部委溝通，形成了優(yōu)先審評(píng)仿制藥目錄的產(chǎn)生機(jī)制，構(gòu)建了優(yōu)先審評(píng)仿制藥的注冊(cè)流程。

——探索生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查和技術(shù)審評(píng)相結(jié)合的工作機(jī)制，解決仿制藥工業(yè)化能力不足的問(wèn)題。以替加環(huán)素、地西他濱和卡培他濱等品種為試點(diǎn)，把生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查融入到審評(píng)過(guò)程中，派遣一線審評(píng)人員參加生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查，實(shí)現(xiàn)―資料鏈接現(xiàn)場(chǎng)‖的審評(píng)，增強(qiáng)審評(píng)人員對(duì)產(chǎn)品和生產(chǎn)工藝的理解，確保批準(zhǔn)的產(chǎn)品具有高質(zhì)量且可工業(yè)化生產(chǎn)。

——繼續(xù)推動(dòng)國(guó)際通用技術(shù)文檔（簡(jiǎn)稱CTD）格式申報(bào)，使仿制藥的研發(fā)和審評(píng)與國(guó)際的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)對(duì)接。CTD格式不僅是一種模塊化申報(bào)資料要求，他更體現(xiàn)了研發(fā)者的研發(fā)理念、研發(fā)邏輯以及研發(fā)全過(guò)程管理水平，同時(shí)避免審評(píng)者對(duì)審評(píng)數(shù)據(jù)的采集丟失。藥品審評(píng)中心鼓勵(lì)申請(qǐng)人按照CTD格式所體現(xiàn)的研發(fā)理念與技術(shù)要求開(kāi)展研究，對(duì)采取CTD格式申報(bào)的仿制藥單獨(dú)排隊(duì)、優(yōu)先審評(píng)。總結(jié)在CTD格式申報(bào)資料審評(píng)中發(fā)現(xiàn)的共性問(wèn)題，并在中心網(wǎng)站發(fā)布（http://004km.cn/dzkw.do?method=largePage&id=312898）。

2012年，藥品審評(píng)中心根據(jù)國(guó)家有關(guān)要求，繼續(xù)優(yōu)先審評(píng)艾滋病治療藥物、抗耐藥結(jié)核藥物、氟利昂替代等類型的仿制藥。同時(shí)，將有限的審評(píng)資源向有較高臨床治療價(jià)值，且臨床亟需的仿制藥傾斜。

（二）信息公開(kāi)，提供公共服務(wù)，接受社會(huì)監(jiān)督

藥品審評(píng)的終端服務(wù)對(duì)象是患者和公眾，專業(yè)服務(wù)對(duì)象是臨床醫(yī)生和醫(yī)療機(jī)構(gòu)，直接服務(wù)對(duì)象是制藥企業(yè)和藥品研究機(jī)構(gòu)。各方有權(quán)利獲知審評(píng)的過(guò)程和結(jié)果。公眾有權(quán)利了解自己服用的藥品因何有效，有哪些不良反應(yīng)，服用時(shí)有哪些注意事項(xiàng)；臨床醫(yī)生有權(quán)利精準(zhǔn)、全面、深入的了解藥品的特點(diǎn)、作用機(jī)理、適應(yīng)癥、不良反應(yīng)等，以合理用藥；研究者、投資者有權(quán)利了解審評(píng)的決策依據(jù)以及可預(yù)期的結(jié)果。

審評(píng)機(jī)構(gòu)應(yīng)該把審評(píng)決策的科學(xué)數(shù)據(jù)和模型轉(zhuǎn)化為公眾可以接受的科普語(yǔ)言對(duì)全社會(huì)公示，以接受專業(yè)人士、行業(yè)和公眾的監(jiān)督。2012年，藥品審評(píng)中心進(jìn)一步加強(qiáng)信息公開(kāi)力度，以更好地服務(wù)于社會(huì)并接受社會(huì)。

向社會(huì)公開(kāi)方面采取了以下措施：

——在中心網(wǎng)站發(fā)布我國(guó)新上市藥品的《審評(píng)概述》。通過(guò)《審評(píng)概述》，清晰地告知公眾審評(píng)機(jī)構(gòu)是基于什么數(shù)據(jù)和實(shí)證做出決策，批準(zhǔn)這個(gè)藥物的。其中包括：這是一個(gè)什么樣的疾病，患者承受哪些痛苦；這個(gè)疾病的致病因素有哪些，在全球有無(wú)明顯的差異；這個(gè)疾病現(xiàn)在有無(wú)有效的治療手段，如有，現(xiàn)有手段還有哪些不足；這個(gè)藥物做了哪些研究，研究的結(jié)果證明了在這個(gè)疾病的哪些環(huán)節(jié)可以發(fā)揮治療作用、對(duì)患者有明確的益處；這個(gè)藥物的研究中暴露了哪些安全性信號(hào)，基于這些安全性、有效性信息的風(fēng)險(xiǎn)獲益分析，針對(duì)這些安全性信號(hào)已經(jīng)采取了哪些控制措施；還可能有哪些潛在的安全性問(wèn)題，我們有無(wú)相應(yīng)的手段預(yù)警和管控；這個(gè)產(chǎn)品上市后還有哪些其他的要求等。2012年已發(fā)布38篇審評(píng)概述。

——加強(qiáng)藥物臨床試驗(yàn)的信息公開(kāi)。在中心網(wǎng)站建立―臨床試驗(yàn)登記與公示‖系統(tǒng)（http://004km.cn/news.do?method=changePage&pageName=serviceLcsy&frameStr=125）。向社會(huì)公示，哪些藥品已經(jīng)進(jìn)入臨床開(kāi)展人體研究；公示每一個(gè)研究項(xiàng)目、研究者和地點(diǎn)等信息，使這項(xiàng)研究活動(dòng)在社會(huì)倫理道德認(rèn)可的條件下進(jìn)行，促進(jìn)對(duì)受試者的保護(hù)。

——主動(dòng)向公共媒體開(kāi)放，接受媒體的監(jiān)督。2012年《科技日?qǐng)?bào)》、《中國(guó)醫(yī)藥報(bào)》、《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》等專業(yè)媒體以及社會(huì)科學(xué)研究機(jī)構(gòu)參加了中心的開(kāi)放日、論壇、專家咨詢會(huì)、研討班等活動(dòng)，從第三方的視野審視藥品審評(píng)工作。向申請(qǐng)人公開(kāi)方面采取了以下措施：

——公開(kāi)待審品種排隊(duì)序列。依托中心的網(wǎng)站，公開(kāi)了中心承辦的全部注冊(cè)申請(qǐng)以及各類化學(xué)藥申請(qǐng)的任務(wù)序列；讓大家都知道自己申報(bào)的品種排在什么位置，預(yù)計(jì)多長(zhǎng)時(shí)間能完成審評(píng)，便于申請(qǐng)人安排工作計(jì)劃。

——公開(kāi)―加快審評(píng)‖的品種和加快原因。凡屬加快審評(píng)的品種，都會(huì)在中心網(wǎng)站上說(shuō)明原因，讓公眾了解審評(píng)資源傾斜的原因。

——各月化藥的審評(píng)計(jì)劃及其完成情況全部上網(wǎng)公開(kāi)，定期公示中心審評(píng)任務(wù)完成情況及審評(píng)結(jié)論，讓申請(qǐng)人對(duì)審評(píng)進(jìn)程進(jìn)行監(jiān)督檢查。

——通過(guò)―申請(qǐng)人之窗‖向申請(qǐng)人公開(kāi)不批準(zhǔn)品種的審評(píng)報(bào)告。對(duì)于技術(shù)審評(píng)結(jié)論為―不批準(zhǔn)‖的品種，向申請(qǐng)人全文公布技術(shù)審評(píng)報(bào)告，申請(qǐng)人全面了解不批準(zhǔn)理由，并可在15日內(nèi)提出申訴意見(jiàn)。2012年我們已接受了214個(gè)不批準(zhǔn)品種的申訴意見(jiàn)，并充分考慮申請(qǐng)人的意見(jiàn)后做出審評(píng)結(jié)論。

——公布審評(píng)咨詢會(huì)議信息。所有咨詢審評(píng)專家的會(huì)議情況均在會(huì)后予以公示，全年共召開(kāi)專家咨詢會(huì)議11次，涉及189個(gè)品種，邀請(qǐng)專家1590人次。

——公布復(fù)審品種審評(píng)計(jì)劃和復(fù)審結(jié)論。2012年全年收審復(fù)審申請(qǐng)170個(gè)，完成復(fù)審任務(wù)196個(gè)。其中維持原結(jié)論161個(gè)，占82.1%；，糾正原審評(píng)結(jié)論35個(gè)，占17.9%。

——發(fā)布已有批準(zhǔn)文號(hào)與在審品種信息。針對(duì)仿制藥重復(fù)研究、重復(fù)申報(bào)的問(wèn)題，為合理引導(dǎo)藥物研發(fā)的方向，藥品審評(píng)中心對(duì)已批準(zhǔn)上市品種和在審的重復(fù)品種進(jìn)行了全面、系統(tǒng)的整理分析，并在藥品審評(píng)中心網(wǎng)站發(fā)布（http://004km.cn/drugInfo.do?method=init）。

——起草、修訂藥物研究技術(shù)指導(dǎo)原則，發(fā)布技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)。為指導(dǎo)研發(fā)工作，清晰闡述藥品研發(fā)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和要求，2012年，藥品審評(píng)中心繼續(xù)完善藥品研發(fā)的技術(shù)指導(dǎo)原則體系，啟動(dòng)起草36項(xiàng)、修訂7項(xiàng)指導(dǎo)原則，已有3項(xiàng)由國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局正式發(fā)布實(shí)施，8項(xiàng)公開(kāi)征求意見(jiàn)。此外，針對(duì)研發(fā)中存在的一些具體技術(shù)問(wèn)題，在中心網(wǎng)站開(kāi)辟了―共性問(wèn)題解答‖專欄，解答103條問(wèn)題；針對(duì)研發(fā)和審評(píng)中新問(wèn)題的研究，在中心網(wǎng)站電子刊物專欄發(fā)表了40篇文章，提出對(duì)這些問(wèn)題的前瞻性思考。

——舉辦第三屆中國(guó)藥物創(chuàng)新論壇。基于對(duì)國(guó)內(nèi)外近800家企業(yè)的調(diào)研數(shù)據(jù)，分析國(guó)內(nèi)研發(fā)模式、研發(fā)能力和風(fēng)險(xiǎn)控制能力，探討我國(guó)藥物審評(píng)應(yīng)對(duì)策略。

——繼續(xù)采用多種方式開(kāi)展溝通交流。全年舉辦8次開(kāi)放日活動(dòng)，向公眾介紹中心的基本情況，參加人員達(dá)236人次。舉辦16期藥品技術(shù)評(píng)價(jià)研討班，與業(yè)界共同探討藥品研發(fā)和評(píng)價(jià)的技術(shù)要求與標(biāo)準(zhǔn)，共有6829人次的研發(fā)人員參與。另外，通過(guò)中心網(wǎng)站的信息反饋平臺(tái)和主任信箱，解答533 個(gè)問(wèn)題。

（三）引入評(píng)估機(jī)制，著力提高自身能力

——針對(duì)―中國(guó)藥品審評(píng)制度定位與作用發(fā)揮研究‖，中心委托清華大學(xué)公共管理學(xué)院和哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院中國(guó)項(xiàng)目部，成立聯(lián)合課題組，對(duì)我國(guó)藥品審評(píng)體系的目標(biāo)定位、藥品審評(píng)的法規(guī)體系、藥品審評(píng)制度與機(jī)制以及審評(píng)機(jī)構(gòu)的專業(yè)能力建設(shè)等問(wèn)題，進(jìn)行診斷和分析，2012年已經(jīng)完成了專題研究。

——針對(duì)審評(píng)機(jī)構(gòu)決策質(zhì)量和審評(píng)質(zhì)量管理體系建設(shè)問(wèn)題，中心邀請(qǐng)國(guó)際法規(guī)科學(xué)創(chuàng)新研究中心（CIRS），對(duì)中心質(zhì)量管理體系進(jìn)行了診斷和分析。2012年5月，CIRS與中心就審評(píng)質(zhì)量管理體系（Good Review Practice，GRP）的實(shí)施進(jìn)行了交流，并進(jìn)行基線調(diào)查。9月又對(duì)中心管理團(tuán)隊(duì)進(jìn)行了問(wèn)卷調(diào)查和社會(huì)調(diào)查。11月向中心報(bào)告了初步評(píng)估意見(jiàn)。本次評(píng)估是CIRS首次在亞太地區(qū)開(kāi)展的機(jī)構(gòu)內(nèi)的正式評(píng)估。

——針對(duì)疫苗審評(píng)質(zhì)量管理體系建設(shè)，并結(jié)合WHO對(duì)疫苗監(jiān)管體系評(píng)估工作的要求，推進(jìn)ISO-9001評(píng)估和認(rèn)證工作。2012年8月開(kāi)展了內(nèi)審員培訓(xùn)，9月完成對(duì)《質(zhì)量手冊(cè)》和《程序文件》的起草和修訂工作，并請(qǐng)各部門制定好相關(guān)三級(jí)文件。目前，中心已進(jìn)入疫苗質(zhì)量管理體系運(yùn)行階段，并進(jìn)入ISO-9001認(rèn)證二期審查。

——針對(duì)審評(píng)機(jī)構(gòu)的審評(píng)能力和工作效率，中心制定出臺(tái)了《審評(píng)人員職務(wù)調(diào)整考核評(píng)估管理辦法》和《績(jī)效考核工作辦法》，以定量的指標(biāo)和數(shù)據(jù)來(lái)評(píng)估中心的工作效率。

（四）加強(qiáng)制度建設(shè)，推動(dòng)事業(yè)發(fā)展

藥品審評(píng)機(jī)構(gòu)的角色是公眾健康的守護(hù)者和促進(jìn)者。我們要不斷提升機(jī)構(gòu)能力，以滿足十三億公眾的健康需求；我們是創(chuàng)新的協(xié)同推動(dòng)者，既要協(xié)同推進(jìn)創(chuàng)新，又要有效地控制創(chuàng)新中的風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)還不能成為創(chuàng)新中的障礙。這對(duì)我們有相當(dāng)大的挑戰(zhàn)。

穩(wěn)健的發(fā)展，需要制度保障。中心基于現(xiàn)實(shí)，制定和完善了管理制度和審評(píng)流程，構(gòu)建專業(yè)化審評(píng)制度體系框架。在《藥品審評(píng)原則和程序》總原則下，制訂出臺(tái)了《藥品審評(píng)中心技術(shù)審評(píng)決策路徑管理規(guī)范》、《藥品審評(píng)中心審評(píng)任務(wù)管理規(guī)范》、《藥品審評(píng)中心審評(píng)卷宗管理規(guī)范》、《藥品審評(píng)中心與注冊(cè)申請(qǐng)人溝通交流質(zhì)量管理規(guī)范》等一系列共10個(gè)規(guī)范，不但注重程序?qū)徳u(píng)，更加注重基于證據(jù)的審評(píng)。以質(zhì)量、效率、透明、清晰、一致和可預(yù)見(jiàn)作為審評(píng)工作原則，并將其作為評(píng)價(jià)審評(píng)決策質(zhì)量的指標(biāo)。

穩(wěn)健的發(fā)展，需要一支―高水平、國(guó)際化、有權(quán)威‖的人才隊(duì)伍。任何決策都是依賴于人的，只有高素質(zhì)的人，才可能有高質(zhì)量的決策。對(duì)于我們這樣一個(gè)人力資源有限，卻承擔(dān)著13億人口上市藥品把關(guān)責(zé)任的機(jī)構(gòu)，對(duì)于高素質(zhì)人才的需求就更加迫切。我們采取了以下措施： ——探索新的人才引入機(jī)制，加大內(nèi)部人才培訓(xùn)、培養(yǎng)和考核力度。2012年首次面向社會(huì)公開(kāi)招聘了3名高級(jí)審評(píng)員；開(kāi)展專業(yè)、管理、英語(yǔ)等方面的培訓(xùn)工作，培訓(xùn)人員60余人次。

——加強(qiáng)技能培訓(xùn)。加強(qiáng)溝通交流的技能培訓(xùn)，分內(nèi)部和外部?jī)蓚€(gè)方面。內(nèi)部的培訓(xùn)重點(diǎn)在于解決團(tuán)隊(duì)中、專業(yè)內(nèi)部、跨專業(yè)和跨組織部門之間的交流存在的障礙，以保證高質(zhì)量、高效率地決策。針對(duì)外部交流的培訓(xùn)重點(diǎn)，是在于學(xué)會(huì)傾聽(tīng)、分析、溝通。準(zhǔn)備好傾聽(tīng)公眾、行業(yè)、醫(yī)師、媒體的意見(jiàn)，分析他們的訴求，傳播評(píng)價(jià)機(jī)構(gòu)的理念。

——加強(qiáng)國(guó)際交流與合作，借鑒國(guó)際先進(jìn)經(jīng)驗(yàn)。在第四屆DIA中國(guó)年會(huì)舉辦藥品審評(píng)中心專場(chǎng)討論會(huì)，中心整體介紹了我國(guó)藥品審評(píng)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、當(dāng)前審評(píng)和研發(fā)所關(guān)注的熱點(diǎn)技術(shù)問(wèn)題和未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)等；與美國(guó)FDA同仁會(huì)舉辦了―第四屆藥物審評(píng)科學(xué)決策學(xué)術(shù)研討會(huì)‖，通過(guò)模擬的―多學(xué)科聯(lián)席會(huì)‖，開(kāi)展科學(xué)論證及討論，明確建立內(nèi)部咨詢機(jī)制的重要意義，提高審評(píng)團(tuán)隊(duì)發(fā)現(xiàn)問(wèn)題、聚焦問(wèn)題和解決問(wèn)題的能力。穩(wěn)健的發(fā)展，需要吸納社會(huì)優(yōu)質(zhì)資源，保持審評(píng)工作的開(kāi)放性。

——繼續(xù)實(shí)施并完善專家咨詢制度。在咨詢會(huì)議中，重點(diǎn)關(guān)注專家的公正和會(huì)議質(zhì)量問(wèn)題，解決好利益沖突和保密的問(wèn)題；在疑難問(wèn)題上，充分聽(tīng)取專家的意見(jiàn)；重大品種的決策嘗試采用投票的方式進(jìn)行集體決策。

——與中華醫(yī)學(xué)會(huì)相關(guān)專業(yè)委員會(huì)建立工作機(jī)制，加強(qiáng)對(duì)臨床急需產(chǎn)品信息的獲取。初步嘗試與呼吸專業(yè)委員會(huì)、泌尿?qū)I(yè)委員會(huì)、血液病專業(yè)委員會(huì)等建立聯(lián)系，請(qǐng)專業(yè)委員會(huì)確認(rèn)，在哪些疾病的治療上，還缺少有效的、老百姓能買得起的藥品，我們將這些藥品加快審評(píng)，盡快滿足公眾的用藥需求。

——提高審評(píng)的開(kāi)放性，在嚴(yán)格資質(zhì)篩查、利益沖突規(guī)避制度、品種篩選管理和保密制度的保障下，廣泛吸納國(guó)內(nèi)外專家資源，參與審評(píng)的討論與決策。如在非臨床安全性評(píng)價(jià)方面，試點(diǎn)合同式購(gòu)買服務(wù)；聘請(qǐng)生產(chǎn)一線藥學(xué)專家作為―客座審評(píng)專家‖參與仿制藥審評(píng)。

二、2012年批準(zhǔn)重要治療領(lǐng)域藥品情況

2012年，經(jīng)過(guò)藥品審評(píng)中心的審評(píng)，提出建議批準(zhǔn)以下多個(gè)重要治療領(lǐng)域的藥品，為患者獲得最新治療手段提供了可能性，為患者用藥可及性及可支付性提供了重要保證。

（一）抗艾滋病藥物（HIV）領(lǐng)域

針對(duì)HIV耐藥以及增加治療的順應(yīng)性方面，今年提供了以下與全球同步的、最新的治療手段。

1.利匹韋林片（批準(zhǔn)文號(hào)：H20120561），是一種二苯胺嘧啶衍生物，屬于新型的非核苷類逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑（NNRTI），具有很強(qiáng)的抗野生型HIV-1和耐藥突變株活性。對(duì)耐藥的HIV患者具有治療作用。FDA批準(zhǔn)時(shí)間2011年5月。2012年我國(guó)批準(zhǔn)該藥品上市，使中國(guó)患者及時(shí)獲得這一最新治療手段。

2.恩曲替諾福韋吡呋酯片（批準(zhǔn)文號(hào)：H20120568），為恩曲他濱和富馬酸替諾福韋二吡呋酯組成的復(fù)方片劑，是國(guó)際HIV-1感染治療指南推薦的新的治療策略。復(fù)方制劑的引入，增加HIV患者治療的順應(yīng)性，這對(duì)加強(qiáng)治療效果具有重要意義，為我國(guó)控制HIV提供了新的重要手段。

（二）罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域

1.注射用地西他濱（批準(zhǔn)文號(hào)：H20123294，H20120066，H20120067），是治療骨髓增生異常綜合癥（MDS）藥物，該病癥是一種罕見(jiàn)病，既往我國(guó)僅有進(jìn)口產(chǎn)品。2012年，通過(guò)建立―資料鏈接現(xiàn)場(chǎng)‖機(jī)制，加強(qiáng)對(duì)申請(qǐng)人工業(yè)化生產(chǎn)能力和質(zhì)量管控能力的考察，并結(jié)合第三方驗(yàn)證證實(shí)產(chǎn)品具有較高的質(zhì)量水平，先后批準(zhǔn)了國(guó)內(nèi)兩個(gè)公司的產(chǎn)品生產(chǎn)上市。

2.蘋果酸舒尼替尼膠囊（批準(zhǔn)文號(hào)：H20100776-783），通過(guò)抑制多個(gè)靶點(diǎn)而產(chǎn)生抗腫瘤作用和抗血管生成作用藥物。2012年批準(zhǔn)該藥品新適應(yīng)癥，用于胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者的治療，該病的發(fā)病率低（約為0.3/10萬(wàn)），發(fā)病后患者極為痛苦，且不可手術(shù)切除，轉(zhuǎn)移率高，目前無(wú)有效的治療手段。該藥是在全面考察全球臨床研究數(shù)據(jù)的基礎(chǔ)上，采取豁免注冊(cè)臨床試驗(yàn)的審評(píng)策略批準(zhǔn)上市的。

（三）兒童用藥領(lǐng)域

1.枸櫞酸咖啡因注射液（批準(zhǔn)文號(hào)：H20130109），為國(guó)際上唯一被批準(zhǔn)的治療早產(chǎn)兒呼吸暫停的藥物。早產(chǎn)兒呼吸暫停是一種可能致殘和致命的疾病，我國(guó)既往的醫(yī)療實(shí)踐缺乏有效的治療藥物。在全面考察全球臨床數(shù)據(jù)后，采用豁免注冊(cè)臨床的審評(píng)策略，為此類患兒的生命搶救及時(shí)提供了新的治療手段。

2.九味熄風(fēng)顆粒（批準(zhǔn)文號(hào)：Z20120034）,為首個(gè)用于小兒抽動(dòng)癥的中藥復(fù)方制劑。該適應(yīng)癥為兒童常見(jiàn)病，近年來(lái)發(fā)病率逐漸提高。目前，這一治療領(lǐng)域的主要治療藥物均為化學(xué)藥物，如氟哌定醇等，化藥治療的不良反應(yīng)較多，有些反應(yīng)患兒多難于接受。對(duì)于輕中度患兒，該中藥制劑顯示出一定的療效，且不良反應(yīng)較少，容易被患兒及家長(zhǎng)接受。本品是該治療領(lǐng)域第一個(gè)中藥治療藥物。

（四）腫瘤治療領(lǐng)域

1.雙環(huán)鉑注射液（新藥證書：H20120020），是我國(guó)科學(xué)家發(fā)現(xiàn)的新的一種鉑類化合物，它具有水溶性強(qiáng)、水溶液中穩(wěn)定性好、毒性相對(duì)低的特點(diǎn)，且在非小細(xì)胞肺癌中驗(yàn)證了一定的治療作用。同時(shí)觀察到對(duì)前列腺癌的治療有潛在價(jià)值。在獲得新藥證書后，目前正在此領(lǐng)域加強(qiáng)探索。

2.克唑替尼膠囊（批準(zhǔn)文號(hào)：H20130067，H20130068，H20130076-79），這是繼吉非替尼和特厄替尼之后在腫瘤靶向治療具有里程碑意義的治療藥物。它特異性針對(duì)間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽(yáng)性的非小細(xì)胞肺癌發(fā)揮靶向治療作用。FDA于2011年8月批準(zhǔn)上市。中心于2012年2月承辦后，于2012年12月完成審評(píng)并由國(guó)家局批準(zhǔn)上市。3.來(lái)那度胺膠囊（批準(zhǔn)文號(hào)：H20130069-72），用于治療成年患者的難治性、復(fù)發(fā)性、多發(fā)性骨髓瘤，臨床有迫切需求。由于該產(chǎn)品是沙立度胺的類似物，具有明確的生殖毒性。該藥的上市是在嚴(yán)格評(píng)估了申請(qǐng)人―風(fēng)險(xiǎn)管控能力‖、―風(fēng)險(xiǎn)控制措施‖等風(fēng)險(xiǎn)管控策略的基礎(chǔ)上，做出的決策。

（五）神經(jīng)、精神領(lǐng)域

棕櫚酸帕利哌酮注射液（批準(zhǔn)文號(hào):H20120429-0433），是一種新的用于精神分裂癥急性期和維持期的治療藥物。該藥為選擇性的單胺能受體拮抗劑，對(duì)多巴胺D2受體和5-羥色胺5-HT2A受體具有拮抗作用，目前已為國(guó)際公認(rèn)的臨床一線治療藥物之一。雖然帕利哌酮緩釋片（口服，每日一次）已在我國(guó)上市，但本次批準(zhǔn)的是每月給藥一次的注射劑。此制劑技術(shù)在該治療領(lǐng)域的應(yīng)用，大大提高了治療的順應(yīng)性，穩(wěn)固了療效。

（六）抗病毒與抗感染領(lǐng)域

注射用替加環(huán)素（批準(zhǔn)文號(hào)：H20123339，H20123394），是―超級(jí)細(xì)菌‖感染的治療藥物。國(guó)際上普遍認(rèn)為該藥是Ⅰ型新德里金屬β-內(nèi)酰胺酶泛耐藥腸桿科細(xì)菌（new delhimetallo β-lactamase 1, NDM-1，簡(jiǎn)稱NDM –1超級(jí)細(xì)菌）感染治療的有效藥物。原研藥品于2010年11月9日獲準(zhǔn)進(jìn)口我國(guó)。本品的國(guó)產(chǎn)化可作為我國(guó)應(yīng)對(duì)上述耐藥細(xì)菌感染的重要藥品儲(chǔ)備。

為有效保護(hù)好這一抗生素資源，審評(píng)對(duì)說(shuō)明書使用范圍進(jìn)行了明確界定，以防止臨床濫用。

（七）心血管治療領(lǐng)域

1.替格瑞洛片（批準(zhǔn)文號(hào)：H20120486），是抗血小板聚集的藥物。血小板聚集是引發(fā)心血管事件的主要因素之一。該藥是第一個(gè)具有可逆性抑制作用的藥物。2011年中國(guó)有近百萬(wàn)新增急性冠脈綜合征（ACS）患者，其發(fā)病率和死亡率均呈快速增長(zhǎng)趨勢(shì)。目前臨床治療手段除介入治療以外，阿司匹林+氯吡格雷的二聯(lián)治療是唯一的藥物治療手段。該藥于2011年7月獲準(zhǔn)在美國(guó)上市，本品進(jìn)口為我國(guó)急性冠脈綜合征患者提供了最新治療手段。

2.阿利沙坦酯片（新藥證書：H20120026），是一種口服的抗高血壓藥物，為血管緊張素Ⅱ受體(AT1受體)拮抗劑。本品為我國(guó)自主研發(fā)的、國(guó)家―十二五‖重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)支持的創(chuàng)新藥物。本品的上市為我國(guó)高血壓患者提供了新的選擇。

（八）風(fēng)濕免疫領(lǐng)域

非布司他片（批準(zhǔn)文號(hào)：H20130009），是用于痛風(fēng)和高尿酸血癥患者的治療藥物。長(zhǎng)期以來(lái)此領(lǐng)域僅有別嘌呤醇用于臨床治療，由于別嘌呤醇的不良反應(yīng)明顯，限制其廣泛應(yīng)用。該品種的上市，為痛風(fēng)患者提供了一個(gè)有效性更好，安全性也能較好耐受的新的治療手段。

（九）呼吸系統(tǒng)藥品

1.馬來(lái)酸茚達(dá)特羅吸入粉霧劑（批準(zhǔn)文號(hào)：H20120232），是新的長(zhǎng)效吸入型β2-腎上腺素能受體激動(dòng)劑，用于治療哮喘或COPD患者。具有起效快，作用持續(xù)時(shí)間長(zhǎng)的特點(diǎn)，可采用每日一次的給藥方式，為哮喘或COPD患者的常規(guī)治療藥物，增加患者用藥依從性。

2.環(huán)索奈德氣霧劑（批準(zhǔn)文號(hào)：H20120114，H20120110，H20120112，H20120108），是一種非鹵化吸入型糖皮質(zhì)激素，用于成年人、12歲以上青少年哮喘的維持治療，國(guó)內(nèi)尚無(wú)該產(chǎn)品上市。過(guò)去的幾年中，我們對(duì)替代氟利昂的拋射劑一直給予鼓勵(lì)和支持，2012年已批準(zhǔn)了兩家企業(yè)生產(chǎn)的該類產(chǎn)品上市，這是對(duì)我國(guó)履行《關(guān)于消耗臭氧層物質(zhì)的蒙特利爾議定書》國(guó)際公約的具體行動(dòng)。與已上市的二丙酸倍氯米松、布地奈德、丙酸氟替卡松每日兩次給藥相比，本品可采用每日一次給藥的方式，更加方便患者的長(zhǎng)期使用。

（十）其他治療領(lǐng)域

1.海姆泊芬注射劑（新藥證書：H20120076），是治療表皮血管紅痣的藥品。表皮血管紅痣往往伴隨面部三叉神經(jīng)分布，是一種先天性疾病，伴隨患兒年齡的增長(zhǎng)紅痣的面積會(huì)擴(kuò)大，顏色也會(huì)變深。這一疾病嚴(yán)重影響患者的身心發(fā)育和社會(huì)生存能力。海姆泊芬配以光動(dòng)力設(shè)備，高選擇性地去除真皮淺層擴(kuò)張的毛細(xì)血管，在消除病變部位的同時(shí)，保護(hù)位于其上、下的表皮和深層組織，達(dá)到有效去除紅痣且不留疤痕的目的。本品為我國(guó)原研創(chuàng)新產(chǎn)品，是國(guó)家―十二五‖重大新藥創(chuàng)制專項(xiàng)項(xiàng)目。

2.琥珀酸普蘆卡必利片（批準(zhǔn)文號(hào)：H20120562-65），為高選擇性5-HT4受體激動(dòng)劑用于慢性便秘的治療。目前慢性便秘的常規(guī)藥物主要有輕瀉劑、促動(dòng)力劑、膳食纖維及纖維制劑幾大類,但都存在不同方面的安全性或有效性問(wèn)題，臨床需要更為有效且安全的藥物。琥珀酸普蘆卡必利片更適用于既往使用輕瀉劑無(wú)法充分緩解癥狀的患者。

（十一）生物制品領(lǐng)域

注射用重組人凝血因子IX（批準(zhǔn)文號(hào)：S20120053-56），用于血友病治療。單純從血液中提取的制品難以滿足血友病的治療，本品以重組技術(shù)開(kāi)發(fā)的品種，按照優(yōu)先審評(píng)程序加快審評(píng)。第一個(gè)重組人IX因子的進(jìn)口注冊(cè)，為我國(guó)乙型血友病患者提供了特異性治療用藥物。

另外，在HIV、阿爾茲海默癥、重度甲型或乙型流感病毒感染等重要治療領(lǐng)域，中心已完成國(guó)產(chǎn)首家富馬酸替諾福韋二吡呋酯片、鹽酸美金剛口服溶液、帕拉米韋注射液的審評(píng)。目前，這些品種正處于生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查階段。

三、2012年受理與審評(píng)情況

2012年，藥品審評(píng)中心全年受理新注冊(cè)申請(qǐng)6919個(gè)（以受理號(hào)計(jì)）。與既往受理審評(píng)任務(wù)的比較情況見(jiàn)圖1。

圖1 2009至2012年各受理審評(píng)任務(wù)情況

圖1顯示，各總體受理量在6500-7000個(gè)之間波動(dòng)，其中近兩年略有增加。2012年，化藥受理量略有升高，中藥受理量小幅下降，生物制品基本持平。幾年來(lái)，化藥的受理量基本保持在各受理總量的80%至85%。

2012年，藥品審評(píng)中心完成審評(píng)并呈送國(guó)家局審批的審評(píng)任務(wù)4941個(gè)，其中批準(zhǔn)3323個(gè)，不批準(zhǔn)1618個(gè)。2012年藥品審評(píng)中心受理量和完成量比較相差約2000個(gè)，主要集中在化學(xué)藥品。

截止到2012年底，國(guó)家局已批準(zhǔn)情況見(jiàn)下表（不包括補(bǔ)充申請(qǐng)）。

表1:2012年批準(zhǔn)的藥品情況

注：以受理號(hào)計(jì)（下同）。

表2:2012年藥物臨床研究批準(zhǔn)情況

以下，分別為本化藥、中藥和生物制品的受理和審評(píng)數(shù)據(jù)。

（一）2012年化藥受理和審評(píng)情況

1．化藥新申請(qǐng)的受理情況

表3:各類注冊(cè)申請(qǐng)申報(bào)數(shù)量情況

表3表明，近年來(lái)1.1類申報(bào)量基本維持在70個(gè)上下，3類新藥每年增加近百個(gè)，國(guó)家鼓勵(lì)創(chuàng)新的政策在藥品申報(bào)結(jié)構(gòu)上開(kāi)始初步顯現(xiàn)。

2011年，藥品審評(píng)中心開(kāi)始按照國(guó)際慣例，實(shí)施《藥品審評(píng)中心審評(píng)任務(wù)管理規(guī)范》，對(duì)審評(píng)任務(wù)實(shí)施六個(gè)通道管理，以下數(shù)據(jù)均按審評(píng)通道進(jìn)行統(tǒng)計(jì)。

圖2 2012年化藥受理情況

2012年，化藥新申請(qǐng)以受理號(hào)計(jì)共5944個(gè)。其中新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）包括注冊(cè)分類

1、注冊(cè)分類2和國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)申請(qǐng)；驗(yàn)證性臨床為注冊(cè)分類3和4的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)；新藥生產(chǎn)上市申請(qǐng)（NDA）為完成臨床試驗(yàn)后的生產(chǎn)上市申請(qǐng)；仿制及改劑型申請(qǐng)（ANDA）為注冊(cè)分類5和6生物等效試驗(yàn)申請(qǐng)和生產(chǎn)上市申請(qǐng)；補(bǔ)充申請(qǐng)系已上市產(chǎn)品的變更申請(qǐng)（其中，以補(bǔ)充申請(qǐng)形式提交的創(chuàng)新藥Ⅱ、Ⅲ期臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，已納入IND統(tǒng)計(jì)）。

2．IND申請(qǐng)的治療領(lǐng)域構(gòu)成 圖3 2012年化藥IND申請(qǐng)的構(gòu)成

無(wú)論國(guó)際多中心臨床試驗(yàn)申請(qǐng)還是國(guó)內(nèi)IND申請(qǐng)，比例最大的均為腫瘤治療領(lǐng)域藥物。2012年受理的國(guó)內(nèi)IND腫瘤治療領(lǐng)域藥物中，替尼類（酪氨酸激酶抑制劑）占總申報(bào)量的64.7%，與2011年比例基本持平。

3．仿制藥重復(fù)申報(bào)的情況

已有藥品批準(zhǔn)文號(hào)的數(shù)量

圖4 2012年已有批準(zhǔn)文號(hào)的ANDA申請(qǐng)

圖4顯示，2012年新申報(bào)的ANDA申請(qǐng)共2095個(gè)（按受理號(hào)計(jì)，不包括輔料）。已有批準(zhǔn)文號(hào)20個(gè)以上的藥品，仍有1272個(gè)申請(qǐng)，占2012年全年ANDA申報(bào)量的60.7%；已有批準(zhǔn)文號(hào)10個(gè)以內(nèi)的ANDA申請(qǐng)僅占其總申報(bào)量的20.6%。此數(shù)據(jù)顯示，仿制藥重復(fù)研發(fā)、重復(fù)申報(bào)現(xiàn)象依然嚴(yán)重。

另外，根據(jù)2012年―舉手發(fā)言‖品種試點(diǎn)情況（詳見(jiàn)《中國(guó)通用名藥發(fā)展研究報(bào)告》第11頁(yè)），當(dāng)前仿制藥研發(fā)中工業(yè)化能力不足問(wèn)題突出，在試點(diǎn)品種中，國(guó)家局發(fā)文后6個(gè)月內(nèi)僅有三分之一的企業(yè)提出生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查。

4．審評(píng)完成情況

2012年中心完成化藥審評(píng)5461個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，未計(jì)申請(qǐng)人主動(dòng)撤回的284個(gè)申請(qǐng)），具體情況見(jiàn)下表。

表4:2012年化藥審評(píng)完成情況

化藥審評(píng)結(jié)束并送局審批的4016個(gè)品種中，不批準(zhǔn)結(jié)論占32%，總體不批準(zhǔn)率已連續(xù)三年保持在30%左右。

圖5 2011年與2012年各通道完成技術(shù)審評(píng)情況比較

注：完成技術(shù)審評(píng)的品種包括送局和通知進(jìn)行生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)檢查。圖5顯示，IND、驗(yàn)證性臨床、NDA、補(bǔ)充申請(qǐng)四個(gè)通道2012年的完成量均較2011年有所增加，2012年ANDA的完成量與2011年基本持平。

5．審評(píng)時(shí)限情況

表5:化藥各審評(píng)通道啟動(dòng)審評(píng)情況

表5顯示，2012年，舉中心之力，力保創(chuàng)新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的審評(píng)，使審評(píng)等待時(shí)間略有縮短并基本維持在4個(gè)月左右；上市后補(bǔ)充申請(qǐng)的等待時(shí)間也從2012年初的5個(gè)月，降至2012年底的3個(gè)月；但是，ANDA的等待時(shí)間從年初的14個(gè)月延長(zhǎng)至年底的24個(gè)月。同時(shí)，NDA和驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的等待審評(píng)時(shí)間也有所延長(zhǎng)。

5.1化藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)時(shí)限情況

2012年國(guó)內(nèi)申請(qǐng)人提出的化藥IND申請(qǐng)，大部分審評(píng)用時(shí)（包括等待時(shí)間）在8個(gè)月以內(nèi)（72%），以6-7個(gè)月居多（45%），5個(gè)月以內(nèi)占11%，用時(shí)超過(guò)9個(gè)月的品種（15%）多數(shù)為復(fù)方申請(qǐng)。從治療領(lǐng)域看，抗腫瘤藥物所用時(shí)間最短。從專業(yè)審評(píng)用時(shí)看，藥學(xué)審評(píng)用時(shí)有明顯縮短，2012年完成審評(píng)的IND品種中，在2012年5月推出藥學(xué)審評(píng)模版和報(bào)告制度之前，平均審評(píng)用時(shí)為7個(gè)月，此后藥學(xué)審評(píng)用時(shí)逐步縮短，至年底用時(shí)為4～5個(gè)月。為鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)申請(qǐng)人開(kāi)展全球同步研發(fā)，加快此類申請(qǐng)的審評(píng)速度，如麥他替尼氨丁三醇片和海澤麥布片，已經(jīng)做到與國(guó)外同步批準(zhǔn)臨床。中心鼓勵(lì)創(chuàng)新、合理配置審評(píng)資源的策略已初見(jiàn)成效。

表6:各主要治療領(lǐng)域臨床試驗(yàn)申請(qǐng)審評(píng)時(shí)限情況

注：*比例小的治療領(lǐng)域未逐一列出；表中數(shù)據(jù)源于本國(guó)內(nèi)的47個(gè)化合物IND申請(qǐng)。

5.2化藥進(jìn)口國(guó)內(nèi)外批準(zhǔn)上市時(shí)間比較

一些原研進(jìn)口藥品對(duì)于解決我國(guó)未被滿足臨床需求，提供最新治療手段發(fā)揮著重要作用。藥品審評(píng)中心關(guān)注國(guó)內(nèi)臨床亟需的進(jìn)口藥品審評(píng)，以使我國(guó)公眾盡快用到全球最新的藥品。通過(guò)合理配置審評(píng)資源，努力縮短具有重要臨床價(jià)值的進(jìn)口藥品國(guó)內(nèi)外上市時(shí)間的差距。如2012年批準(zhǔn)進(jìn)口上市的蘋果酸舒尼替尼膠囊（新適應(yīng)癥）、克唑替尼膠囊、利匹韋林片、替格瑞洛片等，與美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市時(shí)間僅間隔一年。

（二）2012年中藥受理和審評(píng)情況

1.新申請(qǐng)的受理情況

圖6 2012年中藥受理情況

中藥新申請(qǐng)共519個(gè)（以受理號(hào)計(jì)）。

2.審評(píng)完成情況

2012年中心完成中藥審評(píng)726個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，未計(jì)申請(qǐng)人主動(dòng)撤回的72個(gè)），具體情況見(jiàn)下表。

表7:2012年中藥審評(píng)完成情況

3.審評(píng)時(shí)限情況

目前中藥審評(píng)排隊(duì)等待時(shí)間不是主要矛盾。

（三）2012年生物制品受理和審評(píng)情況

1.新申請(qǐng)受理情況

圖7 2012年生物制品受理情況

生物制品新申請(qǐng)共456個(gè)（以受理號(hào)計(jì)）。

2．審評(píng)完成情況

2012年中心完成生物制品審評(píng)533個(gè)（以受理號(hào)計(jì)，未計(jì)申請(qǐng)人主動(dòng)撤回的45個(gè)），具體情況見(jiàn)下表。

表8:2012年生物制品審評(píng)完成情況

3.審評(píng)時(shí)限情況

生物制品審評(píng)的時(shí)限壓力仍然很大。

四、結(jié)語(yǔ)

在黨的十八大精神指引下，按照《國(guó)家藥品食品安全―十二五‖規(guī)劃》和《生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》的要求，藥品審評(píng)中心將繼續(xù)履行職責(zé)，開(kāi)展基于科學(xué)和實(shí)證的技術(shù)審評(píng)工作，切實(shí)保護(hù)和促進(jìn)公眾健康。

第五篇：藥品審評(píng)中心演講稿

評(píng)委老師，各位同仁，大家好，我是北京市藥品審評(píng)中心趙楊，今天我演講的題目是<年輕無(wú)極限>。

如果有人問(wèn)我對(duì)年輕的理解，我會(huì)不加思索地告訴他“年輕就是無(wú)極限”，這是我所在的集體－北京市藥品審評(píng)中心帶給我的感受。我以五色來(lái)形容她，我們的藥審中心是藍(lán)色的，和諧穩(wěn)定、團(tuán)結(jié)奮進(jìn)；我們中心

是黑色的，精深廣博、專業(yè)性強(qiáng)；我們中心是紅色的，熱情奔放、拼搏進(jìn)取；我們中心是黃色的，友愛(ài)互助，對(duì)生活充滿希望；我們中心是綠色的，成立3年，平均年齡不足35歲，我們就像那春天的小樹(shù)，剛剛扎穩(wěn)腳跟，充滿生氣、充滿活力。我在這樣的集體中成長(zhǎng)、進(jìn)步，而這五種顏色，正代表著我們藥審中心整體的狀態(tài)，每名成員都在集體的環(huán)境中成長(zhǎng)著，在為夢(mèng)想拼搏的道路上前進(jìn)著！

如果有人問(wèn)我對(duì)奧運(yùn)的理解，我也首先想到了藍(lán)、黑、紅、黃、綠這五種顏色，面對(duì)奧運(yùn)，我們是如此振奮，共同的顏色、共同的特征，使我們與奧運(yùn)更加相通、相融，我們關(guān)注屬于自己的盛會(huì)，我們以年輕的心、似火的熱情和努力的工作、學(xué)習(xí)來(lái)為2008年北京奧運(yùn)會(huì)獻(xiàn)禮！

年輕無(wú)極限，我們的奉獻(xiàn)無(wú)極限。作為新一代青年，作為“優(yōu)秀團(tuán)支部”集體，我們將立足崗位，努力工作，用知識(shí)、技能來(lái)武裝自己，在藥品審評(píng)的崗位上釋放自己，發(fā)揮團(tuán)隊(duì)精神，面對(duì)工作不驕不躁，面對(duì)北京市的醫(yī)藥企業(yè)，我們本著“科學(xué)為根、服務(wù)為本、發(fā)展為魂”的服務(wù)理念，以誠(chéng)相待、以理相迎，讓他們感受到我們一流的專業(yè)水平，嚴(yán)謹(jǐn)?shù)墓ぷ髯黠L(fēng)和熱忱的服務(wù)態(tài)度！

年輕無(wú)極限，我們的愛(ài)心無(wú)極限。春天，是愛(ài)的季節(jié)，一縷陽(yáng)光，一陣春風(fēng)，都讓人感受到春所帶來(lái)的勃勃生機(jī)。我們生活在充滿愛(ài)的大自然中，沐浴著春風(fēng)，感受著人與自然所帶給我們的感動(dòng)。我愿將這份感動(dòng)，化為行動(dòng)，去感動(dòng)賦予我愛(ài)的人們。愛(ài)就在我們身旁，助人為樂(lè)、尊重師長(zhǎng)、孝敬父母、禮貌待人。2008年，我是主人翁，北京的一份子，我們會(huì)將這種愛(ài)遍及到全世界的友人，讓他們體會(huì)到家的溫暖。

年輕無(wú)極限，我們的學(xué)習(xí)無(wú)極限。學(xué)習(xí)專業(yè)知識(shí)、學(xué)習(xí)外語(yǔ)、學(xué)習(xí)禮儀文明知識(shí)、學(xué)習(xí)法律，我們是社會(huì)財(cái)富的創(chuàng)造者，我們將努力構(gòu)建學(xué)習(xí)型、廉政型團(tuán)隊(duì)文化，全面提高自身的素質(zhì)和業(yè)務(wù)技術(shù)水平，促進(jìn)我們藥品審評(píng)工作的全面協(xié)調(diào)和可持續(xù)性的發(fā)展。

年輕無(wú)極限就是從我做起，用我們的行動(dòng)去感染我們身邊的人。作為首都的青年，我們有責(zé)任，有義務(wù)為奧運(yùn)做些事情，少開(kāi)一天車、多種一棵樹(shù)，我們?cè)谌魏螘r(shí)候、任何場(chǎng)所都是奧運(yùn)忠實(shí)的志愿者。新北京、新奧運(yùn)，2008年將會(huì)給我們無(wú)限驚喜，我們也將會(huì)帶給北京無(wú)限驚喜，年輕無(wú)極限，我要大聲為奧運(yùn)吶喊、為奧運(yùn)加油！

我的演講完了，謝謝大家！