附件3

藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序

（征求意見(jiàn)稿）起草說(shuō)明

為配合新修訂《藥品注冊(cè)管理辦法》（以下簡(jiǎn)稱新《辦法》）的貫徹實(shí)施，業(yè)務(wù)管理處組織起草了《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序（征求意見(jiàn)稿）》（以下簡(jiǎn)稱《工作程序》）。現(xiàn)將有關(guān)情況說(shuō)明如下：

一、起草背景

為鼓勵(lì)以臨床需求為核心的藥物創(chuàng)新，加快具有突出臨床價(jià)值的臨床急需藥品上市，新修訂《辦法》增設(shè)藥品加快上市注冊(cè)章節(jié)，設(shè)立包括附條件批準(zhǔn)程序在內(nèi)的四個(gè)加快通道，并明確了附條件批準(zhǔn)的納入范圍、程序、和上市后要求等要求，根據(jù)中華人民共和國(guó)藥品管理法》、《中華人民共和國(guó)中醫(yī)藥法》、《中華人民共和國(guó)疫苗管理法》、《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例》和新《辦法》等，起草《藥品附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)審評(píng)審批工作程序》（以下簡(jiǎn)稱《工作程序》）。

二、起草過(guò)程

2019年11月8日，《臨床急需藥品附條件批準(zhǔn)上市技術(shù)指導(dǎo)原則》在中心網(wǎng)站公開征求意見(jiàn)。2020年4月，在結(jié)合《藥品附條件批準(zhǔn)上市技術(shù)指導(dǎo)原則》的基礎(chǔ)上，藥審中心組織起草《工作程序》，并在內(nèi)部廣泛征求意見(jiàn)，經(jīng)多次會(huì)議討論形成本《工作程序》（征求意見(jiàn)稿）。

三、總體思路和主要內(nèi)容

本《工作程序》總體思路與國(guó)際接軌，對(duì)應(yīng)FDA的加快審批通道Accelerated

Approval。本《工作程序》的附條件批準(zhǔn)上市是指用于防治嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病、公共衛(wèi)生方面急需的藥品，現(xiàn)有臨床研究資料尚未滿足常規(guī)上市注冊(cè)的全部要求，但已有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值，因臨床急需，在規(guī)定申請(qǐng)人必須履行特定條件的情況下基于替代終點(diǎn)、中間臨床終點(diǎn)或早期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)而批準(zhǔn)上市。其目的是縮短藥物臨床試驗(yàn)的研發(fā)時(shí)間，使其提早應(yīng)用于無(wú)法繼續(xù)等待的急需患者。附條件批準(zhǔn)上市不包括因臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)或執(zhí)行過(guò)程中存在缺陷而不能達(dá)到上市許可要求的情況。

《工作程序》包括適用范圍和認(rèn)定條件、工作程序和工作要求三部分內(nèi)容：

（一）適用范圍和認(rèn)定條件

依據(jù)新《辦法》第六十三條規(guī)定，在適用范圍中明確了可申請(qǐng)附條件批準(zhǔn)上市的藥物范圍：一是治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段的疾病的藥品，藥物臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)證實(shí)療效并能預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值的；二是，公共衛(wèi)生方面急需的藥品，藥物臨床試驗(yàn)已有數(shù)據(jù)顯示療效并能預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值的；三是，應(yīng)對(duì)重大突發(fā)公共衛(wèi)生事件急需的疫苗或者國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)認(rèn)定急需的其他疫苗，經(jīng)評(píng)估獲益大于風(fēng)險(xiǎn)的。

認(rèn)定條件明確了在適用范圍內(nèi)的品種具體應(yīng)滿足的條件，并設(shè)置了與指導(dǎo)原則的銜接條款，既是附條件批準(zhǔn)藥物評(píng)定的基本依據(jù)，也是申請(qǐng)人自行評(píng)估判斷的標(biāo)準(zhǔn)。

（二）工作程序

明確了提出早期溝通交流申請(qǐng)、上市申請(qǐng)前的溝通交流申請(qǐng)、提交附條件批準(zhǔn)上市申請(qǐng)、審評(píng)審批、上市后要求等環(huán)節(jié)的具體工作要求。

（三）工作要求

明確了與溝通交流辦法、相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則銜接等的要求。

四、需要說(shuō)明的問(wèn)題

因附條件批準(zhǔn)是審評(píng)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)，根據(jù)替代終點(diǎn)指標(biāo)而附條件批準(zhǔn)上市，與突破性治療藥物程序、優(yōu)先審評(píng)審批程序等加快程序不同，附條件批準(zhǔn)確認(rèn)的時(shí)間點(diǎn)為附條件批準(zhǔn)審批結(jié)論作出時(shí)，無(wú)法在批準(zhǔn)前提前公示，故本《工作程序》未設(shè)置附條件批準(zhǔn)公示和異議期的條款。